嘉因生物：重组AAV基因疗法IND获CDE受理 - 四川省医药保化品质量管理协会

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嘉因生物：重组AAV基因疗法IND获CDE受理
发布时间: 2024-09-14 来源: 细胞基因治疗前沿

9月12日，杭州嘉因生物科技有限公司（以下简称“嘉因生物”）的“EXG110注射液”的新药临床试验申请（IND）获得CDE受理。

EXG110是一款候选AAV基因疗法，以重组AVV为载体将治疗基因GLA靶向递送到肝脏和肌肉细胞，肝脏-肌肉双特异性启动子，使正常GLA基因在肝脏和肌肉细胞中特异、持续表达，产生的α-半乳糖苷酶 A（α-Gal A）分泌到血液循环中，其他细胞可以通过受体摄取。一次静脉注射EXG110，有望实现高效、持久的疗效。这款候选产品拟用于治疗法布雷病。

杭州嘉因生物成立于2019年，拥有雄厚的资金支持，当前已经建立了广泛的创新基因药物管线和完全集成的制造能力。公司的管理团队在各自专业领域内具有多家美国或全球的基因和细胞治疗公司的丰富的领导经验。公司致力于为世界各地的患者开发基因和细胞疗法并增加获得疗法的机会。公司的愿景是在2025年前，打造一家具有行业领先的研发、制造和商业化能力的完全一体化的全球基因和细胞治疗公司。

研发方面，公司有两款新药在国内获得IND批准，其中一款还在美国获得IND批准，除此外还有4个产品在前期研发推进中；同时开发了专有的发现和制造平台，AAVarta® 是一个计算机进化算法发现平台（利用尖端人工智能技术，通过开发更大的库空间和高效的采样策略来设计新型 AAV 衣壳），Constellation® 是一个人工智能辅助基因表达设计平台（通过开发去靶向 microRNA 和合成启动子实现组织特异性调控），Progress® 是一个数据驱动的蛋白质工程平台（整合蛋白质结构建模和蛋白质稳定性/活性预测，以设计具有更高活性、稳定性和免疫原性的新型蛋白质变体）。

生产方面，公司已经投入使用的生产平台总产能可以达到 700L，足以支撑嘉因生物 I、II 期临床试验的开展。同时，公司也在继续进行产能的扩大，计划将生产规模扩大至 2000L，届时将处于国际领先水平。

嘉因生物（Exegenesis Bio）在过去的两年内融资超过1.2亿美金，并处于全球扩张期。目前已在费城、波士顿、中国和新加坡设有办事处，公司正在推进早期到临床阶段的基因治疗管线，当前重点关注于三个治疗领域：中枢神经系统、眼科和肝脏。

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