自闭症疗法2期临床结果积极，计划申请突破性疗法认定

Yamo Pharmaceuticals今日宣布在研疗法L1-79，在治疗青少年自闭症谱系障碍（ASD）患者的2期临床试验中获得积极顶线结果。数据显示，在研究的前12周内，与安慰剂相比，L1-79在Vineland适应性行为量表（Vineland-3）社交标准评分上表现出统计学显著改善（与安慰剂相比的差异：7.09，p=0.02）。Vineland-3社交评分是一个公认的标准化评估工具，用于评估个体的应对能力、参与游戏和休闲活动的能力以及与他人互动的能力。基于这一积极结果，该公司将与FDA商讨3期临床试验的设计，并且递交突破性疗法认定申请。

研究表明，儿茶酚胺系统的功能障碍可能在ASD的核心症状中发挥作用。L1-79是一种酪氨酸羟化酶抑制剂，预计可以调节儿茶酚胺通路，从而改善ASD的核心症状。L1-79于2018年5月获得FDA的快速通道资格。

苯丙酮尿症创新疗法递交新药申请

PTC Therapeutics公司今日宣布已向美国FDA提交sepiapterin的新药申请（NDA），用于治疗包含所有年龄段和疾病亚型的苯丙酮尿症（PKU）儿童和成人患者。

Sepiapterin（原名PTC923）是一种细胞内四氢生物蝶呤（BH4）的前体，这是一种在众多代谢产物的代谢和合成中起关键作用的酶辅因子。Sepiapterin比外源合成的BH4具有更好的生物利用度，有潜力治疗更广泛的PKU患者。

治疗荨麻疹，单抗疗法达到2期临床终点

Celldex Therapeutics今日宣布在研疗法barzolvolimab在治疗两种最常见的慢性诱发性荨麻疹（CIndU）类型——冷性荨麻疹（ColdU）和症状性皮肤划痕症（SD）的2期临床试验中取得积极的顶线结果。该研究包括那些尽管接受了抗组胺药物治疗仍有症状的患者。