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潜在首款！FDA接受“现货型”细胞疗法上市申请
发布时间: 2024-07-25 来源: 药明康德

Mesoblast今日宣布，美国FDA已接受其细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA）重新提交，用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童，该申请的PDUFA日期为2025年1月7日。新闻稿指出，如果获得批准，Ryoncil将成为美国首个同种异体“现货型”细胞疗法，也是首款针对18岁以下SR-aGVHD儿童患者的细胞疗法。

约有50％接受同种异体骨髓移植（BMT）的患者会发生急性GVHD。全世界每年有超过3万名患者接受同种异体BMT治疗，而且这一数字还在不断增加。在最严重的急性GVHD患者中，尽管接受最佳的疗法治疗，患者的死亡率仍高达90％。目前，尚无获美国FDA批准用于治疗12岁以下SR-aGVHD儿童患者的疗法。

此前已公开的一项3期试验结果显示，患者接受Ryoncil治疗后第28天的客观缓解率（ORR）为69％，与45%历史控制率相比，有统计学意义的显著增加。在接受至少一次输注治疗且随访100天的患者中，患者的死亡率为22％。而接受初始类固醇治疗无效的患者第100天死亡率高达70%。

Ryoncil是一种间充质干细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。此前，它的生物制品许可申请已获得美国FDA授予的优先审评资格。目前，Ryoncil正在被开发用于其它疾病的治疗，包含已启动3期临床试验检验它用于治疗严重COVID-19患者的急性呼吸窘迫综合征的疗效。

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