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低剂量就可改善患者症状,帕金森病细胞疗法临床结果积极;6300万欧元助力开发自身免疫疾病抗体疗法
发布时间: 2024-07-11     来源: 药明康德
 

帕金森病细胞疗法临床结果积极,低剂量就可改善患者症状


S.BIOMEDICS公司今日宣布了其细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2期临床试验中首批3名参与者的1年随访数据。TED-A9是来源于人类胚胎干细胞(hESC)的中脑多巴胺能祖细胞。数据表明,3名接受低剂量TED-A9治疗参与者在一年的随访中显示了TED-A9的安全性和有效性。


安全性方面,对于接受初始低剂量(315万细胞)治疗3名参与者,经过一年后的核磁共振成像(MRI)和CT扫描显示,细胞移植或手术均未出现相关的不良反应。

 

此外,客观测量运动功能的MDS-帕金森病统一评定量表(MDS-UPDRS)第III部分评估显示,平均得分从基线的61.7分下降到一年后治疗后的49.0分,改善了12.7分,显示患者的运动能力显著改善。


一年后进行的多巴胺转运蛋白(DAT)脑成像(FP-CIT-PET)显示多巴胺转运蛋白水平增加,意味着多巴胺神经元可能已定植并与患者的帕金森病症状改善相关。


TED-A9是一款通过对hESC进行小分子化合物处理而生成的高度纯化中脑多巴胺能祖细胞。该公司认为通过手术将这些高度纯化的多巴胺细胞植入大脑,具有恢复帕金森病患者运动功能的潜力。

 

治疗多种自身免疫疾病,新锐完成6300万欧元A轮融资


SciRhom今日宣布完成6300万欧元(约7000万美元)的A轮融资。获得的新资金将用于加速和扩展公司在自身免疫疾病方面的创新疗法开发。预计首项评估针对iRhom2的高度特异性单克隆抗体SR-878的临床研究将于2024年下半年开始。

SciRhom成立的使命是通过靶向iRhom2选择性地针对TACE/ADAM17信号通路,提供治疗自身免疫疾病及其他潜在适应症的新疗法。SciRhom团队与共同创始人Carl Blobel教授紧密合作。Blobel教授在理解iRhom2如何控制TACE/ADAM17在炎症和自身免疫疾病中的活性方面做出了开创性贡献。TACE/ADAM17是调节多种炎症信号通路的上游开关,SciRhom设计的主打候选药物SR-878,旨在同时阻断包括TNF-alpha、IL-6R和EGFR信号在内的多个促炎症和致病通路,同时保留其他依赖于TACE/ADAM17的重要功能。


基于在体外、类风湿关节炎(RA)和炎症性肠病(IBD)动物模型中生成的积极临床前数据,SciRhom已推进这一项目至1期临床试验准备阶段,并在2024年6月获得许可进行临床试验。2024年下半年在奥地利启动的首项临床研究旨在评估SR-878在健康志愿者中的安全性,并在研究的第二部分寻求初步的临床活性证据。 

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