SC0062的设计和开发目标是在确保疗效的同时进一步提高安全性，例如缓解液体潴留这一与非选择性或低选择性ET拮抗剂相关的不良事件。临床前研究表明，SC0062在急性肾损伤和CKD模型中改善了病理评分。在已完成的1期研究中，SC0062显示了良好的安全性、耐受性和可预测的药代动力学特征。在健康志愿者的1期试验和2期研究的IgA肾病患者队列中，均未观察到液体潴留这一不良事件。新闻稿指出，SC0062有望成为潜在“best-in-class”的ETA选择性拮抗剂。

智康弘义表示将继续利用其临床开发能力，加速SC0062项目的进展。下一步计划是开展全球3期临床试验，并最终实现SC0062在全球范围内对CKD患者的监管批准。

Sirnaomics抗凝血RNAi疗法早期临床结果积极

圣诺制药（Sirnaomics）今日宣布在研RNAi疗法STP122G用于抗凝治疗的1期临床试验第二患者队列圆满完成，并公布了中期数据。该疗法为一种靶向凝血因子XI的新型抗凝血疗法。 

第二患者队列组由8名健康受试者组成。受试者通过皮下注射完成了50毫克剂量的注射，并接受了140天的随访。安全数据显示，没有发现剂量限制性毒性或严重不良事件，同时观察到了与剂量相关的靶点沉默活性。故此本次临床研究将推进至下一队列剂量组。圣诺制药预计为本次临床试验招募多达5个剂量递增队列组。这项1期、多中心、随机、双盲、队列分组研究旨在评估STP122G为健康受试者进行皮下注射单次递增剂量的安全性、耐受性和药代动力学。这一临床试验将比较五种不同剂量的STP122G（25 mg、50 mg、100 mg、200 mg、400 mg）的安全性及耐受性，以为未来研究选择最佳剂量。此外，还将对目标沉默活性和治疗效果进行测量和比较，以进行剂量依赖性评估。本次临床研究计划招募40名受试者。 

STP122G为第三代靶向凝血因子XI的抗凝血药物，适用于先前治疗不能完全防止出血情况的凝血障碍患者。因子XI是一种主要由肝脏内的肝细胞所产生的酶，其在人体凝血过程中发挥着重要作用。作为一种基于圣诺制药的GalAhead mxRNA递送平台的候选RNAi疗法，STP122G以肝细胞为靶点，抑制因子XI的产生，具有长期疗效及较小的出血风险。