强生（Johnson & Johnson）与传奇生物（Legend Biotech）今天共同宣布了3期CARTITUDE-4研究预定第二次中期分析的积极结果，该研究评估了两者联合开发的嵌合抗原受体（CAR）T疗法Carvykti（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel）与标准疗法相比，用于治疗复发性或经过1线治疗对来那度胺（lenalidomide）耐药的多发性骨髓瘤（MM）患者。中期分析显示，与标准疗法相比，接受Carvykti治疗患者的总生存期（OS）有统计学和临床意义上的改善。详细数据将公布于即将来临的医学会议当中，并递交给全球监管单位。根据新闻稿，Carvykti是获批用于多发性骨髓瘤患者二线或以上治疗的首个B细胞成熟抗原（BCMA）靶向CAR-T疗法。

Carvykti是一种靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，使用嵌合抗原受体的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。Carvykti的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。该疗法在今年4月获FDA批准，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者，这些患者之前曾至少接受过包括蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节剂（IMiD）的一线治疗，并对来那度胺耐药。