突破性疗法达到3期临床主要终点，明年递交上市申请

Savara公司今天宣布，关键性3期临床试验IMPALA-2达到主要终点。IMPALA-2是一项为期48周的随机双盲、含安慰剂对照临床试验，评估每天一次吸入300微克molgramostim或匹配安慰剂在患有自身免疫性肺泡蛋白质沉积症（aPAP）成年患者中的疗效和安全性。Molgramostim是一种吸入形式的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）。

▲IMPALA-2试验的主要疗效结果（图片来源：参考资料[1]）

Molgramostim已获得美国FDA授予的孤儿药资格、快速通道资格和突破性疗法认定，用于治疗aPAP。该公司公司计划在2025年上半年完成生物制品许可申请（BLA）的提交。

AI赋能新药开发，新锐完成3.72亿美元融资

Formation Bio今天宣布已完成3.72亿美元的D轮融资。该公司旨在构建AI赋能的技术平台，加速药物开发和临床试验的各个方面，通过与生物技术和医药公司合作，引进在研疗法，并将这些项目推进到临床概念验证以及更远的开发阶段。

在引进候选药物方面，Formation Bio计划从生物技术和医药合作伙伴引进处于临床开发阶段的项目。通过与Formation Bio合作，小型生物技术公司不仅可以推进其主打项目，还可以为其管线中的其他药物创造开发路径。对于大药企来说，Formation Bio创造了一种额外的开发路径，使公司能够以更有效的方式进行更多的临床试验。

在AI赋能药物开发方面，通过其科技驱动的运营模式，Formation Bio能够更快、更高效地进行临床试验，简化了如研究启动、参与者招募、数据管理、数据库锁定和临床试验收尾等活动。基于其技术、数据和运营基础，Formation Bio能够迅速在平台中整合大型语言模型（LLM）、AI模型和应用程序。该公司的目标是，在专家人类监督和强化的基础上，精细调整和定制的LLM可以自动化许多核心药物开发功能。例如，医学写作、临床方案开发、生物统计、报告生成、法规情报等。