日前，Mustang Bio公司公布其在研CAR-T细胞疗法MB-106进行中的1/2期临床试验最新数据。分析显示，接受该疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）患者的总缓解率（ORR）高达90%，其中一位患者持久完全缓解达31个月，这些患者在治疗前均接受过大量前期治疗。根据新闻稿，目前仍未有CAR-T疗法获FDA批准用于治疗WM患者。

试验中的所有十例患者均曾接受过布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）的治疗，并且在接受BTKi治疗期间病情持续恶化。患者之前接受过中位9线疗法，只有一例患者在接受MB-106治疗后开始接受额外的抗WM治疗。总体而言，接受MB-106治疗的患者中有90%（9/10）对治疗产生应答，包括3名患者达完全缓解、2名达非常好的部分缓解和4名部分缓解。此外，1例患者的病情稳定。其中一名获得完全缓解的患者已持续缓解31个月，该患者的免疫球蛋白M（IgM）水平在接受MB-106治疗后迅速降至正常范围，此后一直保持正常。 

安全性方面，9例患者发生了细胞因子释放综合征（CRS）：5例患者为1级，4例患者为2级。一例患者经历了1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。尽管剂量增加，但并未观察到3级或4级CRS或2、3或4级ICANS。 

MB-106是一款靶向CD20的自体CAR-T细胞疗法，可通过门诊给药。MB-106由Mustang Bio和Fred Hutchinson癌症中心合作开发，用于治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者。 

参考资料：

[1] Mustang Bio Announces Favorable Efficacy and Safety Data from Complete Waldenstrom Macroglobulinemia Cohort of Phase 1/2 Clinical Trial of MB-106, CD20-Targeted Autologous CAR-T Therapy. Retrieved June 18, 2024 from https://ir.mustangbio.com/news-events/press-releases/detail/180/mustang-bio-announces-favorable-efficacy-and-safety-data