6月17日，武田和Ovid Therapeutics共同公布了soticlestat（TAK-935）治疗癫痫的两项III期SKYLINE和SKYWAY研究的初步数据。

Soticlestat是一款潜在first-in-class的CH24H抑制剂，CH24H是一种主要在大脑中表达的酶，可将胆固醇分解为24-S羟基胆固醇（24HC），从而降低谷氨酸能过度兴奋性。

SKYLINE研究旨在评估soticlestat+标准治疗相较于安慰剂+标准治疗在Dravet综合征患者中的疗效。与安慰剂相比，soticlestat错过了惊厥性癫痫发作频率的主要终点（p=0.06）。在6个关键次要终点中，soticlestat均显示出有临床意义和名义上显著（nominally significant）的结果（所有P值均≤0.008）。

在另一项针对难治性Lennox-Gastaut综合征患者的SKYWAY研究中，与安慰剂相比，该药物未能降低MMD癫痫发作频率。

在SKYLINE和SKYWAY两项研究中，soticlestat的耐受性普遍良好，其安全性与之前的研究结果一致。

Dravet综合征（DS）和Lennox-Gastaut综合征（LGS）属于发育性和癫痫性脑病（DEE） ，这是罕见的癫痫综合征，通常在婴儿期或儿童早期变得明显，并对许多抗癫痫药物高度耐药。

II期ELEKTRA研究中，与安慰剂相比，soticlestat使DS和LGS联合研究人群的癫痫发作次数在整个治疗期间较基线显著减少（p=0.002）。在 DS队列中，与安慰剂组相比，soticlestat组的癫痫发作频率也较基线显著降低（p =0.0007）。武田将与监管机构讨论这些研究产生的全部数据，以确定下一步措施。