美国当地时间6月3日，传奇生物首次公布了西达基奥仑赛（CARVYKTI）针对多发性骨髓瘤患者的2期研究CARTITUDE-2队列D的结果。数据显示，在前线治疗自体干细胞移植后未达到完全缓解（CR）的患者在单次输注西达基奥仑赛联合或不联合来那度胺维持治疗后，可获得深度持久的缓解，总缓解率（ORR）达94%。这些数据已作为口头报告在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO)年会上分享，并将在今年欧洲血液学协会（EHA）大会上再次进行口头报告。

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。2017年12月，强生（Johnson & Johnson）旗下强生创新制药（Johnson & Johnson Innovative Medicine）与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。

本次入选ASCO口头报告的CARTITUDE-2是一项正在进行的2期多队列研究，旨在评估西达基奥仑赛在各种临床环境中（队列A、B、C、D、E、F、G、H）的安全性和有效性。本次公布的队列D结果显示，在22个月的中位随访中，接受西达基奥仑赛治疗的患者（n=17）总缓解率（ORR）达94%（n=16/17），16例患者均达到完全缓解（CR）或更好，在15例微小残留病（MRD）可评估的患者中，80%的患者达到10-5MRD阴性。中位缓解持续时间（mDOR）未达到（NR），首次缓解的中位时间为1个月，18个月无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）均为94%。 

安全信号与西达基奥仑赛已知安全性特征一致。所有患者均发生了3级或4级治疗期间出现的不良事件(TEAE)，包括中性粒细胞减少症、淋巴细胞减少症、血小板减少症、白细胞减少症、感染或细胞因子释放综合征（CRS）（82%；中位发病时间为8天）。一名患者出现继发性肿瘤为3级骨髓增生异常综合征（MDS）。未观察到运动和神经认知治疗期间出现的不良事件（MNTs）/帕金森病例。

此外，传奇生物还在ASCO年会的一项口头报告中公布了CARTITUDE-4研究的亚组分析显示结果。3期研究CARTITUDE-4评估了西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松两种标准疗法在复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效，这些患者既往接受过一至三线治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。

CARTITUDE-4亚组分析结果显示，与标准疗法相比，西达基奥仑赛早在二线治疗中就改善了临床疗效不佳的功能性高危人群的无进展生存期。此外，CARTITUDE-4研究中根据细胞遗传学风险进行的亚组分析结果显示，对高危细胞遗传学患者的亚组分析表明，与标准疗法相比，西达基奥仑赛具有良好的疗效，该结果将在2024年EHA大会上以海报形式公布。