诺和诺德今天公布了FRONTIER 2试验的主要结果，这是一项关键的3a期、26周的开放标签、随机、对照、多组试验，共有254人参加。该试验调查了12岁或以上的A型血友病患者使用或不使用抑制剂时，每周一次和每月一次皮下注射Mim8与不使用预防和先前使用凝血因子预防治疗的疗效和安全性。

该试验达到了其共同主要终点，表明与不进行预防治疗和先前的凝血因子预防治疗相比，每周一次和每月一次的Mim8治疗可显著减少出血发作。

受此消息影响，诺和股价上涨3.11%。

在先前未接受预防治疗的患者中，与未接受预防治疗的患者相比，每周一次和每月一次的Mim8分别显示出治疗后出血减少97%和99%的优势。此外，86%接受每周一次Mim8治疗的患者和95%接受每月一次Mim8治疗的患者没有出血，而不进行预防治疗的患者则为0%。

在先前有凝血因子预防的患者的患者内部分析中，与先前的凝血因子预防相比，每周一次和每月一次的Mim8显示出治疗后出血分别减少48%和43%(在开始Mim8治疗前26-52周的磨合期)。此外，66%接受每周一次Mim8治疗的患者和65%接受每月一次Mim8治疗的患者没有出血。

在试验中，Mim8似乎与之前的试验一样具有安全性和良好的耐受性。无死亡或血栓栓塞事件。

根据监管机构的相互作用，诺和诺德的目标是在2024年底前向监管机构提交Mim8的NDA。包括FRONTIER 2在内的第三阶段FRONTIER项目的数据将在2024年和2025年即将召开的大会和出版物上披露。

关于Mim8

Mim8是一种新一代FVIIIa类似双特异性抗体，为a型血友病患者提供持续止血，每周一次或每月一次，有或没有抑制剂。皮下给药后，Mim8在激活时将因子IXa/X (FIXa/FX)桥接在一起，从而取代缺失的FVIII，有效地恢复机体凝血酶生成能力，帮助血液凝固。