Ring Therapeutics公司今日在美国基因与细胞治疗协会（ASGCT）年会上展示了其新一代基因疗法载体Anellovector的最新临床前数据。数据显示Anellovector在非人灵长类动物（NHP）中成功完成了基因递送并可安全重复给药。并且该载体的有效载荷容量超过了指环病毒（ANV）本身的DNA大小。这些数据进一步证明了Anellovector作为下一代基因疗法载体的潜力。

报告指出，临床前研究显示Anellovector可以包装达到5.0 kb的转基因，这比野生型ANV的DNA增加了65%。这同时这也超过了腺相关病毒（AAV）载体的载荷限制，AAV的载荷容量大约为4.7 kb。扩展的载荷容量提高了Anellovector应用范围，有潜力惠及更多需要基因疗法的患者。

此外，在NHP中通过玻璃体腔内注射的Anellovector在眼部组织中显示出强大的基因转染能力和表达能力。与仅接受一次治疗的眼睛相比，重复给药的眼睛在神经视网膜中显示出显著增加的基因转染和表达水平，表明在无眼部毒性迹象的情况下，Anellovector具有重复给药的潜力。

新闻稿指出，这些结果是首次成功证明使用Anellovector进行治疗性载荷递送的案例，为进一步探索此平台在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）等眼科疾病方面的潜力奠定了基础。

Anellovector的载体基于与人体共生的环状DNA病毒——指环病毒构建。指环病毒是一类无囊膜、负链、环状单链DNA病毒，能够感染包括人类在内的各类脊椎动物。从婴儿期到成年期，几乎所有年龄段人的血液及其体内多数组织和器官中都能检测到指环病毒的存在，但这些病毒似乎并不引起任何显著的疾病症状。到目前为止，指环病毒家族还未被直接关联到任何特定的人类疾病。更为重要的是，指环病毒在人体内的持续存在和复制并不会引起体液免疫反应，这一特性为避免或最小化免疫原性问题提供了可能。