Avidity Biosciences今日宣布，美国FDA已授予公司的主打在研疗法delpacibart etedesiran（del-desiran，AOC 1001）突破性疗法认定，用于治疗1型肌强直性营养不良（DM1）。Del-desiran是一款抗体偶联RNAi疗法，旨在解决DM1的根本原因。DM1是一种逐步加重且往往致命的神经肌肉疾病，目前没有批准的治疗方法。

Avidity将在本季度启动del-desiran的关键性3期临床试验HARBOR。这一试验的主要终点为视频手部张开时间检测（video hand opening time，vHOT），关键的次要终点包括通过握力测试和定量肌肉测试（QMT）总分来衡量的肌肉力量，以及通过DM1-Activ量表评估的日常生活活动。

Del-desiran是Avidity利用其抗体偶联寡核苷酸平台开发的主打候选疗法，旨在通过降低与疾病相关的DMPK基因的mRNA水平，解决DM1的根本原因。它将与转铁蛋白受体1（TfR1）结合的专有单克隆抗体，与靶向DMPK基因的siRNA偶联。在临床前研究中，del-desiran成功将siRNA输送到肌肉细胞中，从而在骨骼、心脏和平滑肌等多种肌肉中持久、剂量依赖地降低DMPK的mRNA水平。美国FDA与欧洲药品管理局（EMA）皆授予其孤儿药资格，FDA还授予此疗法快速通道资格。 

日前公布的MARINA开放标签扩展试验的最新长期数据显示，与自然疾病历史数据相比，接受del-desiran治疗的患者在多个临床终点表现出疾病进展逆转。