4月26日，辉瑞宣布美国FDA已批准BEQVEZ™（fidanacogene elaparvovec）用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74 的中和抗体呈阴性的成人患者。

血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生预防性输注凝血因子IX，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。

Beqvez是一种新型的在研基因疗法，含有生物工程化的AAV衣壳和FIX基因的高活性变体。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。

BEQVEZ 现已获批上市，辉瑞公司将根据患者对治疗反应的持久性推出一项创新的担保计划。担保计划的目标是为支付方提供更大的确定性，最大限度地让符合条件的患者获得BEQVEZ，并通过对疗效失败风险的保险提供经济保护。

BEQVEZ目前正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 的审查，该疗法最近获得了加拿大监管部门的批准。除BEQVEZ外，辉瑞目前还有两个三期项目正在研究基因疗法，这两个项目针对的人群都有很高的未满足需求：A型血友病和杜氏肌营养不良症。此外，一项3期试验正在研究新型抗组织因子通路抑制剂marstacimab，用于治疗没有因子VIII (FVIII) 或因子IX (FIX) 抑制剂的血友病A或血友病B。目前，FDA和EMA正在分别审查 marstacimab的生物制品许可申请和欧洲市场授权申请。

宾夕法尼亚大学综合血友病血栓形成项目主任、医学博士Adam Cuker说：”许多 B 型血友病患者都在为定期输注 FIX 所带来的负担和生活方式的改变以及自发性出血发作而苦苦挣扎，这可能会导致关节损伤和行动不便。BEQVEZ的一次性治疗有可能减轻患者的长期医疗和治疗负担，从而为合适的患者带来变革。”

辉瑞公司首席美国商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示：“这一里程碑证明，辉瑞公司一直在努力提高血友病患者的治疗标准，所提供的药物不仅有可能提供长期的出血保护，而且由于一次性用药，还能为医疗系统带来价值。我们正在利用我们在血友病领域40多年的经验所带来的专业知识，积极主动地与治疗中心、付款人和血友病社区合作，适当地帮助确保医疗系统做好准备，随时为能从中受益的患者提供 BEQVEZ。”