4月22日，Abeona Therapeutics宣布：其细胞疗法 prademagene zamikeracel (pz-cel，EB-101) 收到了 FDA 的完整回复信 (CRL)，FDA拒绝了该疗法上市，并要求其提供治疗的有效信息，以及满足额外的CMC 要求才能批准申请。

隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)由COL7A1基因突变引起的，以广泛的水泡和严重的皮肤伤口为特征。

Pz-cel是一种体外基因校正的自体细胞疗法，用于治疗RDEB患者。该疗法由表皮片组成，旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中，以实现正常的VII型胶原蛋白表达，并促进伤口愈合。2023年11月27日，FDA同意优先审查pz-cel(，EB-101)用于RDEB的生物制剂许可申请(BLA)。

试验表明，pz-cel可以帮助治愈伤口，并减轻RDEB患者的疼痛。然而，FDA 对其位于俄亥俄州克利夫兰的制造工厂的检查，因 pz-cel 制造相关的问题，FDA 驳回了pz-cel的上市申请，但没有要求提供额外的试验或数据来支持后续申请。pz-cel原定PDUFA 日期是2024年 5 月 25 日，现在将有所推迟。

受此消息影响，Abeona股价大跌53%。目前市值达2.01亿美元。

Abeona 表示，将在pz-cel批准之前向FDA提供该疗法的CMC信息，并承诺在今年年中之前提交有关其生产流程的完整验证报告。

Abeona首席执行官Vishwas Seshadri 在一份声明中表示：公司计划在第三季度重新提交申请，之后将启动新的审核流程。Seshadri 补充道，FDA 已表示，一旦 Abeona 重新提交申请，他们将迅速审查”最终申请“，时间将不超过6个月。

Abeona 2023年财报显示：全年营收350万美元，同比大增147.52%；净亏损为5418.80万美元，同比扩大36.51%。

Abeona研发管线包括：

用于Stargardt病(STGD1)的临床前候选产品ABO-504，旨在通过使用Cre-LoxP重组酶系统实施双AAV载体策略，有效地重建全长ABCA4基因。
用于X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的临床前候选产品ABO-503。
用于常染色体显性遗传视神经萎缩(ADOA)临床前候选产品：ABO-505。

研发管线

值得注意的是，2023年5月，FDA 批准了 Krystal Biotech 的基因疗法 Vyjuvek (beremagene geperpavec)，用于治疗6个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者和 COL7A1 基因突变的患者。如果Pz-cel获得批准，将为RDEB患者带来福音。

关于Abeona Therapeutics

Abeona Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，1974年成立，总部位于美国俄亥俄州，致力于开发针对危及生命的罕见遗传疾病的细胞和基因疗法，如圣菲利波综合征(SanfilippoSyndrome)、大疱性表皮松解症和巴藤病。最初名为Chemex Corporation，2014年12月19日在纳斯达克上市。

Abeona的AAV9基因治疗载体能够特异进入心脏、肝脏和肌肉，通过血脑屏障，进入中枢神经系统，这对于治疗中枢袖经系统疾病非常有用。