Ironwood Pharmaceuticals今日宣布，在研疗法apraglutide在治疗类固醇难治性胃肠道急性移植物抗宿主病（SR GI aGVHD）患者的探索性临床试验STARGAZE中获得积极结果。Apraglutide表现出良好的安全性和耐受性，并且大部分患者在接受治疗后第28天和第56天产生应答。Apraglutide是一款长效胰高血糖素样肽-2（GLP-2）类似物，最初由VectivBio公司开发。Ironwood Pharmaceuticals去年斥资超10亿美元收购了VectivBio公司，囊获这款处于后期临床开发的创新疗法。

该试验的主要目标是评估一周一次的apraglutide，在接受标准治疗（包括皮质类固醇和利妥昔单抗）的SR GI aGVHD患者中的安全性和耐受性。新闻稿指出，这是在SR GI aGVHD患者中，首个将GLP-2类似物与免疫抑制疗法结合的研究。

本次试验观察到的安全性和耐受性与标准治疗和已知GLP-2类似物的安全性一致。除了评估安全性外，次要终点使用下消化道和全器官反应来评估疗效，根据Mount Sinai急性GVHD国际协作组织（MAGIC）分级系统进行评估。大多数患者在第28天和第56天产生应答。在第28天出现下消化道应答的所有患者在第56天和第91天应答得到维持。

Apraglutide是一种新一代、人工合成的长效GLP-2类似物，用于一系列GLP-2在疾病病理生理学中可以发挥中心作用的罕见胃肠疾病，包括短肠综合征合并肠功能衰竭（SBS-IF）和急性移植物抗宿主病。

aGVHD是一种罕见的危及生命的疾病，发生在同种异体造血干细胞移植（HSCT）后，由于供体的免疫细胞攻击宿主的健康细胞导致。该病通常影响皮肤、胃肠道和肝脏。GI aGVHD是HSCT后发生死亡的主要原因，约70%的aGVHD病例涉及胃肠道。虽然存在用于aGVHD的治疗选择，但有很多患者对一线治疗（如皮质类固醇）无应答。尽管接受了二线治疗，但很多患者也不能维持应答，六个月后有显著的非复发性死亡。

预计STARGAZE试验的额外数据将在即将举行的医学大会上发布。STARGAZE研究将持续到其两年的终点，届时将对apraglutide的安全性和疗效进行重新评估。