今天,美国FDA批准由Italfarmaco所开发的Duvyzat(givinostat)口服药物用于治疗六岁及以上杜氏肌营养不良(DMD)患者。根据FDA新闻稿,Duvyzat是首个获批可用于治疗携带任何DMD基因变异患者的非类固醇疗法。
DMD是一种由编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因突变引起的疾病,患者经历着一系列有害的生理变化,包括肌肉进行性退化、再生能力减弱、肌卫星细胞耗尽等,最终导致运动能力的丧失。在DMD患者的肌肉组织中,组蛋白去乙酰化酶(HDAC)活性异常升高,这种升高的HDAC活性可能促使肌肉再生受损,并妨碍肌肉超细纤维适应收缩的能力。
Givinostat的机制与其他获批或正在开发中的DMD治疗药物不同,这些药物包含类固醇和旨在恢复抗肌萎缩蛋白表达的疗法。Givinostat旨在通过抑制DMD患者中异常升高的HDAC活性,缓解肌肉组织的损害,保护肌肉超细纤维的功能,从而为此类患者提供一种全新的治疗策略。此前,美国FDA已经授予givinostat孤儿药资格和快速通道资格,以治疗DMD和贝克肌营养不良(BMD)。
Givinostat此次获批是基于一项随机双盲、安慰剂对照、多中心3期临床试验的积极结果。该试验招募了179名平均年龄为9岁的具有行走能力的男性患者,这些患者已稳定接受类固醇治疗至少6个月。患者以2:1的比例随机分配,接受口服givinostat或安慰剂治疗18个月。
研究结果显示,该试验达成主要终点。DMD患儿在接受18个月的givinostat治疗后,计时运动功能有所改善(根据执行爬4级楼梯的时间相较于基线时的平均变化评定)。接受givinostat治疗的患者从基线到第18个月爬4级楼梯的平均时间变化为1.25秒,而安慰剂组患者则为3.03秒。此外,试验还达成了各项次要终点,包括NorthStar门诊评估量表(NSAA)得分、起立时间、肌肉力量分析以及磁共振脂肪浸润评估。
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