近日，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）宣布美国FDA已加速批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）。这是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法，用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者，这些患者之前至少接受过两线治疗，其中包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。新闻稿指出，这款细胞疗法是首款用于复发性或难治性CLL或SLL成人患者的CAR-T细胞疗法。

Breyanzi是一种靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法，具有明确的组成和4-1BB共刺激域。它于2021年2月获FDA批准，用于治疗接受过两种或以上系统治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中CD8阳性和CD4阳性T细胞的比例得到控制，从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。4-1BB信号结构域则增强了CAR-T细胞的扩增和持久性。

根据新闻稿，该适应症是根据缓解率和缓解持续时间加速批准的。该适应症的进一步批准可能取决于确证性试验对临床疗效的验证结果。

此次获批基于的TRANSCEND CLL 004试验是一项开放标签、单臂、多中心的临床1/2期试验。数据分析显示试验达成主要终点，20%接受Breyanzi治疗的复发或难治性CLL或SLL患者患者达到完全缓解（CR），安全性已确认。