SpringWorks Therapeutics今天宣布，该公司已开始向美国FDA滚动递交其在研MEK抑制剂mirdametinib的新药申请（NDA），用于治疗儿童和成人神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤（NF1-PN）。

该新药申请（NDA）主要包含了2b期ReNeu试验的数据。该试验的主要终点是确认客观缓解率（ORR），即通过核磁共振成像（MRI）测量并由盲法独立中央审评（BICR）确认的目标肿瘤体积缩减≥20%。截至2023年9月20日数据截止日，BICR确认的儿童患者客观缓解率为52%，成人患者为41%。Mirdametinib治疗显示出深入而持久的缓解，并在患者报告的关键次要终点指标方面显示出显著改善。根据多个患者报告的结果，ReNeu试验中的儿童和成人患者的疼痛、生活质量和身体功能较基线有统计学上的显著改善。

Mirdametinib在试验中总体耐受性良好，大多数不良事件（AE）为1级或2级。

Mirdametinib是一种口服变构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。美国FDA和欧盟委员会均授予mirdametinib治疗NF1的孤儿药资格。此外，FDA还授予了该药物快速通道资格，用于治疗2岁及以上的NF1-PN患者。