2月19日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，由诺贝仁制药（Nobelpharma）公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请已获得批准。醋酸锌片是一种铜吸收抑制剂。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该产品本次获批的适应症为肝豆状核变性。


截图来源：NMPA官网

公开资料显示，肝豆状核变性（又称Wilson病，威尔逊病）是一种罕见的遗传性疾病。在正常情况下，肝脏可以通过将过量的铜随胆汁排出而维持体内铜的平衡。但在肝豆状核变性患者中，遗传突变使这种胆汁排泄途径失效，导致过量的铜在肝细胞中累积，并最终超过身体的安全储存能力，引起细胞损伤。当铜的积累超过肝脏的储存能力并引起肝脏细胞受损时，这些铜会释放到血液中，并可能在其它器官积累，包括中枢神经系统。如果不治疗，该病会导致严重的肝脏、神经和精神症状，甚至可能致命。

肝豆状核变性主要治疗措施是排除蓄积在体内各种组织的铜，目前常用的药物有螯合剂（如青霉胺、曲恩汀）和锌制剂。研究表明，锌制剂既能阻止铜在肠道的吸收，也能清除沉积于组织中的铜，可作为该疾病的治疗方式之一。

根据诺贝仁医药公开资料，醋酸锌片（zinc acetate，商品名为Nobelzin）是一款铜吸收抑制剂，已经在日本获批上市，用于治疗肝豆状核变性、低锌血症。

2023年2月，诺贝仁医药递交的醋酸锌片上市申请因“符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”被CDE纳入优先审评，拟用于治疗肝豆状核变性。该药本次获批意味着中国的肝豆状核变性患者将拥有新的治疗选择。

参考资料：
[1]2024年02月19日药品批准证明文件送达信息发布. Retrieved Feb 19，2024, From https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20240219145247178.html
[2]诺贝仁医药官网. From https://www.nobelpharma.co.jp/cn/story/develop_melatobel/
[3]诺贝仁医药产品管线. From https://www.nobelpharma.co.jp/cn/research/product/