2月4日，CDE网站显示，强生的塔奎托单抗（Talquetamab）拟纳入优先审评，适应症为单药治疗既往接受过至少三种治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一种抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。



Talquetamab是一款first-in-class现货型双特异性T细胞结合抗体，能同时靶向MM细胞上的GPRC5D和T细胞上的CD3。GPRC5D名为G蛋白偶联孤儿受体，是一种新的药物靶点，其在恶性浆细胞上过表达，在正常组织的表达仅限于皮肤（毛囊和小汗腺）和睾丸（输精小管），且其表达水平与靶点BCMA相对独立。Talquetamab通过激活CD3阳性T细胞，诱导T细胞对GPRC5D阳性MM细胞进行杀伤。

2023年8月，FDA加速批准Talquetamab上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者先前至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂，免疫调节剂和CD38抗体。

此前获批主要是基于II期MonumenTAL-1研究结果。该试验评估了皮下注射Talquetamab治疗R/R MM患者的疗效，其中包括既往接受过至少4种治疗且未接受过T细胞疗法的患者（n=187），该研究显示出有意义的客观缓解率（ORR）。当给药频率为每两周皮下注射0.8 mg/kg时，73.6%的患者（95%置信区间[CI]，范围为63.0-82.4）达到ORR。从受试者首次出现缓解开始，中位随访时间接近6个月（范围0-9.5个月），58%的患者获得了非常好的部分缓解（VGPR）或更好，其中33%的患者获得了完全缓解（CR）或更好。

当给药频率为每周皮下注射剂0.4 mg/kg时，73.0%的患者(95% CI，范围63.2-81.4)达到ORR。从受试者首次出现缓解开始的中位随访时间接近14个月(范围0.8至15.4个月)，57%的患者达到VGPR或更好，其中35%的患者达到CR或更好。

0.8 mg/kg（每两周,SC）剂量组中位缓解持续时间未达到，0.4 mg/kg（每周，SC）剂量组为9.5个月。0.8 mg/kg（每两周,SC）剂量组估计有85%的受试者应答时间至少维持了9个月。