2024新年伊始，纽福斯生物科技有限公司与国药控股共同宣布，成功完成了针对Leber遗传性视神经病变的创新基因治疗药物—纽惟佳®（依哌艾多基眼用注射液）的冬季运输验证。在这个大雪纷飞的冬天，纽惟佳®首次运输验证冬季发运的运输车及测试样品如约而至，顺利抵达哈尔滨医科大学附属第一眼科医院。

基因治疗将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。眼睛是密闭的球体，药物仅注射局部眼球对全身影响小，适合基因治疗。此外，与眼科相关的基因多达220余种，任何一个基因突变都可能引起视力丧失和致盲。

全球第一款治疗眼科基因缺陷的药物是由美国的Spark Therapeutics公司研发，并用于治疗Leber先天性黑朦(LCA2，RPE65基因突变)的药品LUXTURNA®，于2017年12月获美国FDA批准上市。这被视为人类基因疗法的重要里程碑。利用安全的病毒载体递送核酸药物来矫正基因异常或表达正常基因产物的基因疗法是治疗致盲性眼科疾病最有前景的策略之一。

纽福斯作为中国首家眼科基因治疗公司，致力于以腺相关病毒为载体的基因治疗药物研发及产业化，为全球眼科疾病患者探索和开发新的疗法。

Leber遗传性视神经病变（LHON）是一种多发于青年男性的线粒体疾病，会导致患者双目视力受损至失明，目前临床上尚无有效疗法或治愈手段。纽惟佳®（NFS-01）的安全性和有效性已获得多次验证，将是中国第一个完成三期临床研究的AAV基因治疗产品，并有望成为全球市场上针对LHON的首创新药 (First in class)。为保证产品顺利上市，纽福斯积极开展了纽惟佳®的运输验证。由于基因治疗药物需要超低温运输和保存，此次冬季运输验证旨在确保纽惟佳®在极端环境下，整个运输过程中无论是在起始地、中转站还是目的地，都能保持稳定的温度条件，保证药物质量。

本次冬季运输验证以哈尔滨作为目的地，在战略合作伙伴国药控股的支持协作下，从01月23日至01月30日，历时8天，纽惟佳®运输车及测试样品从苏州工厂出发，抵达哈尔滨后安全返回苏州工厂。验证最远运输距离约2500公里、最冷环境温度低至零下20℃、最长运输时间超过96小时，药物的质量在整个运输过程中都得到了保证。运输条件的设计充分考虑了实际发运可能的“最极端条件”，为纽惟佳®的商业化准备做好了充分的准备。

基因治疗药物的运输和存储在我国还没有的商业化标准，仍有技术空白亟待攻克，如何同时保障药物的运输安全与高效是问题的关键。而纽福斯与国药控股强强联手，精心设计了超低温存储、运输、实时监控等方案，最终顺利完成验证，无疑为眼科基因治疗药物的物流管理树立了行业标杆。

纽福斯质量部副总裁曹阳博士表示：“质量是产品的生命线，尤其对于AAV基因治疗这类高技术含量高运输储存要求的产品来说，质量保障更是重中之重。在冬季运输验证中，我们的质量团队和我们的合作伙伴国药控股展现出了严谨、细致的工作态度，确保了产品在极端条件下的稳定性和安全性。这样的成果不仅体现了我们质量管理体系的完善，更表明了公司对客户、对市场、对生命健康的高度负责。希望团队继续秉持‘质量至上’的原则，持续优化流程，严格把控每一个环节，为公司的质量声誉再添光彩。”

纽福斯商业部副总裁李正斌博士表示：“纽惟佳®是中国第一个即将完成三期注册性临床试验的AAV基因治疗药物。此次纽福斯生物与国药控股通力合作，为纽惟佳®的‘最后一公里’做足了准备，确保产品可以安全递送到医患手中。”

随着中国的基因治疗领域的迅速发展，更多的基因治疗产品将陆续走入商业化阶段。此次纽惟佳®的冬季验证，开创了中国的AAV基因治疗药物商业化运储的先河，发挥标杆作用，引领中国基因治疗行业向标准化和规范化不断发展。

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的基因治疗行业领导者，在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们的核心产品NR082，旨在治疗ND4介导的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。目前已完成中国III期临床试验所有患者入组给药，及美国美国I/II期首例患者入组给药。公司第二款美国ODD新药NFS-02已被完成中美国际多中心I/II期临床试验首例患者入组给药。公司第三款基因治疗新药，针对ADOA的NFS-05已在澳洲获批临床试验。公司管线还包括光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。