近日，MiNA Therapeutics公司公布了其针对胎儿血红蛋白（HbF）的主要激活RNA（RNAa）产品的新临床前数据。临床前体内研究结果表明，MiNA公司的RNAa治疗药物可被递送到骨髓中的红细胞祖细胞，并且药物水平对治疗β-血红蛋白病具有临床意义。

这些来自动物模型的数据证实了MiNA公司针对HbF的RNAa治疗药物能够高效地分布到红细胞祖细胞，递送水平达到具有临床意义的程度，可以有效治疗β-血红蛋白病。在非人灵长类动物体内，静脉注射封装脂质体NOV340可将MiNA公司的RNAa复合物输送到骨髓中超过60%的红细胞集落形成单位（CFU-E）细胞和前成红细胞（Pro-E）。在外周血单核细胞中也观察到了同等水平的递送效率，此前，基于NOV340配制的RNAa疗法在这种细胞类型中的药效学活性已在临床研究中得到证实。

MiNA公司的HbF产品旨在增加γ珠蛋白（HBG）基因的转录，使β-血红蛋白病患者产生更高水平的HbF。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。HbF作为一种代偿形式的血红蛋白有可能实现严重遗传性血液病（如镰状细胞病和β地中海贫血）患者的功能性治愈。

▲MiNA Therapeutics的管线（图片来源：MiNA Therapeutics官网）

MiNA公司的HbF产品通过脂质体递送技术NOV340，不需要有害的预处理或复杂的细胞工程就能够在体内有效地递送RNAa疗法。此前，NOV340制品已在涉及290多名患者的临床试验中证明了其安全性和药效学活性，其中包括130名接受MiNA公司开发的首个RNAa候选药物MTL-CEBPA治疗的患者。该公司预计将于2024年将其HbF产品推进临床前开发，这也是其基因药物组合中的首个产品。