Remix Therapeutics今天宣布与罗氏（Roche）达成总额可能超过10亿美元的合作和许可协议。两家公司将利用Remix的REMaster药物发现平台以发现和开发调节RNA加工的小分子疗法。

RNA加工是基因转录、5'末端加帽、聚腺苷酸化、选择性剪接和蛋白质表达的严格调控机制。在疾病状态下，这种机制可能会通过遗传和非遗传手段变得失调。

Remix Therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，开发新型小分子疗法，旨在重新编程RNA加工过程以治疗疾病。Remix的专有REMaster平台旨在了解RNA处理级联的多个步骤，以发现和调节靶标，并使用小分子调节这些RNA序列以控制基因表达。

▲Remix Therapeutics管线图（图片来源：Remix Therapeutics公司官网）

根据协议条款，Remix将获得3000万美元的预付款，并有资格获得高达1200万美元的近期里程碑付款，以及高达10亿美元和分级的临床前、临床、商业和销售里程碑款项。而罗氏将拥有特定靶点的独家权利。Remix将与罗氏一起进行发现和临床前活动，罗氏将负责任何最终产品的开发和商业化。