1月3日，辉瑞表示：加拿大卫生监管机构已批准其针对B 型血友病的基因疗法Beqvez（ fidanacogene elaparvovec），这是辉瑞首次获得此类基因疗法的批准许可。美国FDA预计2024年第二季度做出监管决定。

此次批准基于一项积极的III期研究，接受fidanacogene elaparvovec 治疗三个月后，患者在接下来的一年中平均出血 1.3 次，比接受治疗前的出血率减少了 71%。

B型血友病是一种遗传性出血疾病，其原因是血凝因子IX缺乏或不足。患者面临受伤、手术或牙科手术后的长时间出血或大出血，长时间出血会导致严重的并发症，如关节、肌肉或包括大脑在内的内脏器官出血。患者需要终生持续注射凝血因子来抑制疾病。

该疗法于2014年从Spark Therapeutics（该公司2019年被罗氏公司全资收购）引进该疗法，使用腺相关病毒（AAV）递送人凝血因子Ⅸ基因，从而帮助血友病B型患者凝血，避免频繁输注凝血因子的治疗方式。

目前，全球仅2款血友病基因疗法获批上市。

一款是2022年11月22日，美国FDA批准的CSL的AAV基因疗法Hemgenix（Etranacogene Dezaparvovec），用于治疗成人血友病B型，售价高达350万美元，一跃成为全球最贵药物。后在2023年10月获得加拿大卫生部批准。

另一款是2022年8月24日，欧盟批准的BioMarin Pharmaceutical 的血友病A型基因疗法Roctavian（Valoctocogene Roxaparvovec），定价290万美元。

根据世界血友病联合会的数据，2021 年全球有超过 38,000 人患有 B 型血友病。在加拿大，B 型血友病影响着超 700 人。Beqvez在加拿大的获批，将与Hemgenix展开治疗竞争。

加拿大血友病协会 (CHS)主席 Wendy Quinn 在周三的新闻发布会上表示：“CHS 将与各省和地区的卫生当局密切合作，确保加拿大符合条件的患者能够尽快获得 B 型血友病的基因疗法。”

参考资料：
https://endpts.com/pfizer-gene-therapy-gets-hemophilia-b-approval-in-canada-setting-stage-for-csl-rivalry/