1月2日,Longboard公布了该公司潜在同类最佳、高选择性、口服新型5-HT2C受体超级激动剂bexicaserin(LP352)用于治疗与广泛发育性和癫痫性脑病 (DEE) 相关的癫痫发作的IB/IIA期PACIFIC研究关键积极数据。
这一消息使得Longboard股价大涨316%。
PACIFIC研究共纳入了52名12-65岁的DEE确诊患者,以评估口服bexicaserin(6mg、9mg和12mg)每日3次(TID)相较于安慰剂的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。
在历时5周筛选期和基线评价后,受试者接受为期15天的剂量滴定,随后在60天的维持期内继续接受最高耐受剂量药物治疗。52例受试者中,有43例随机接受bexicaserin治疗,9例随机接受安慰剂治疗。基线时,bexicaserin组每28天内可计数运动性癫痫发作的中位次数为38.8次,安慰剂组为20.8次。
结果显示,接受bexicaserin治疗的可评价受试者(n=35)可计数运动癫痫发作频率(主要疗效终点)较基线的中位数变化减少了53.3%,而安慰剂组受试者(n=9)减少了20.8%。表明bexicaserin组患者经安慰剂校正后的癫痫发作频率降低了32.5%。Dravet综合征(DS)患者癫痫发作频率降低了72.1%,Lennox-Gastaut 综合征(LGS)患者癫痫发作频率降低了48.1%,其他DEE类型患者癫痫发作频率减少61.2%。bexicaserin具有良好的安全性和耐受性。
Longboard表示正在迅速推进其全球III期临床项目的准备工作。
Longboard首席医学官Randall Kaye博士说:“PACIFIC研究令人兴奋的结果强化了我们的信念,即bexicaserin的差异化特征将转化为临床和商业上同类最佳的产品,并有可能重新定义DEE的治疗标准。我们很高兴在病因各异的广泛DEE综合征患者中看到如此强烈的癫痫发作频率降低,加上有利的安全性和耐受性结果,我们相信这将使我们离改善那些患有毁灭性疾病的患者及其家庭的生活又近了一步。”
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