Voyager Therapeutics今天宣布与诺华（Novartis）达成高达12亿美元的战略合作和许可协议，将共同推进亨廷顿氏病（HD）和脊髓性肌萎缩症（SMA）的潜在基因疗法。Voyager将向Novartis提供针对特定疾病的专有许可，以使用Voyager的 TRACER衣壳和其他知识产权，Voyager和诺华将合作推进HD的临床前基因治疗候选药物。

Voyager的TRACER（Tropism Redirection of AAV by Cell-typ-e-specific Expression of RNA）衣壳发现平台是一个广泛适用、基于RNA的筛选平台，能够在多个物种，包括非人灵长类动物（NHPs）中快速发现具有强大穿透血脑屏障和增强中枢神经系统（CNS）嗜性的AAV衣壳。在临床前研究中，与传统的AAV衣壳以及细胞和组织特异性转导（transduction）相比，TRACER产生的衣壳在CNS中表现出广泛的基因表达，包括表达于传统上难以靶向的大脑区域。此外，在肝脏和背根神经节中未观察到非靶向表达。

根据协议条款，诺华已同意预先向Voyager支付1亿美元的对价。Voyager并有资格获得高达12亿美元的临床前、开发、监管和销售里程碑款项。诺华将在协议期间获得Voyager与SMA相关TRACER衣壳的靶标独家访问权限，并将负责所有的开发和商业化。诺华还将使用Voyager的TRACER衣壳和专有有效载荷，并获得Voyager针对HD的AAV基因治疗的全球权利。Voyager将负责临床前进展，诺华将负责HD项目的所有临床开发和商业化。