Calliditas Therapeutics宣布，美国FDA已完全批准其缓释胶囊Tarpeyo（budesonide，布地奈德）用于治疗有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者，以减少其肾功能丧失。根据新闻稿，Tarpeyo是美国FDA批准的首个能够显著减缓肾功能丧失的IgAN药物。

Tarpeyo获得完全批准主要是根据验证试验结果。与安慰剂相比，Tarpeyo组患者在两年期间内的估计肾小球滤过率（eGFR）具有经证实且具有统计显著性的益处（p<0.0001）。这些患者接受9个月的Tarpeyo（或安慰剂）加上优化的肾素血管紧张素系统抑制剂（RASi）治疗，并在停药后的15个月持续接受随访。

第2年，Tarpeyo组患者的eGFR下降6.11 mL/min/1.73 m2，安慰剂组患者则下降12.0 mL/min/1.73 m2（p<0.0001），显示在2年期间，接受Tarpeyo治疗患者的肾功能恶化比安慰剂治疗患者少50%。此外，在9个月中使用Tarpeyo+RASi所达成的显著蛋白尿减少是持久的，并在15个月停药期间维持。

安全性方面，Tarpeyo通常耐受良好。该研究中最常见的不良反应为外周水肿、高血压、肌肉痉挛、痤疮、头痛、面部水肿、体重增加、消化不良、皮炎、关节痛和白细胞计数增加等。

Tarpeyo是一种皮质类固醇免疫抑制剂，能降低IgAN患者的蛋白尿水平。作为一款靶向释放口服制剂，Tarpeyo采用了Calliditas公司的TARGIT技术，让药物在不被吸收的情况下通过胃肠道，只有达到小肠下部时才会被吸收。从而将药物特异性递送到负责产生分泌性IgA的回肠特定部位。除了有效的局部作用外，Tarpeyo的另一个优点是它的生物利用度很低，大约90%的活性物质在到达体循环之前在肝脏中被灭活。这意味着高浓度的药物可以在需要的地方局部应用，但全身暴露和副作用非常有限。