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行业新闻

新修订《医疗器械经营质量管理规范》发布
12月7日，国家药监局发布新修订《医疗器械经营质量管理规范（试行）》(以下简称《规范》)，以进一步加强医疗器械经营质量管理，规范医疗器械经营活动，落实企业主体责任，确保医疗器械安全有效。

新修订《规范》共10章116条，从质量管理体系、职责制度、人员培训、设施设备、采购收验货、销售运输、售后等医疗器械经营的全环节提出了医疗器械经营质量管理相关要求。

《规范》明确，从事医疗器械经营活动，应当在医疗器械采购、验收、贮存、销售、运输、售后服务等全过程采取有效的质量管理措施，确保医疗器械产品在经营过程中的质量安全与可追溯。医疗器械注册人、备案人依法对上市医疗器械的安全、有效负责，医疗器械经营企业对本企业的经营行为负责。从事医疗器械经营活动，应当按照所经营医疗器械的风险程度实行风险管理，并采取相应的质量管理措施。

新修订《规范》自2024年7月1日起实施。原国家食品药品监督管理总局《关于施行医疗器械经营质量管理规范的公告》（2014年第58号）同时废止。

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企业动态

科济药业自体CAR-T疗法在美国获批临床

12月4日，科济药业（CARsgen）宣布，美国FDA已批准CT071的IND申请。CT071是一种靶向G蛋白偶联受体C组5成员D（GPRC5D）的自体CAR-T细胞候选产品，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤或复发/难治原发性浆细胞白血病患者。CT071是一款科济药业基于CARcelerate专有技术平台开发的靶向GPRC5D的CAR-T细胞治疗候选产品。CARcelerate平台可将CAR-T细胞的生产时间缩短至2天以内，与传统CAR-T生产过程相比，该平台生产的CAR-T细胞更年轻、更健康，更好地保持“原始”状态，更有可能降低耗竭，且表现出更强的肿瘤杀伤能力。此外，生产效率的提升也进一步增强供应产能、降低生产成本，并提高患者对产品的可及性。

绿叶制药宣布芦比替定在中国澳门地区获批上市

12月4日，绿叶制药宣布，注射用芦比替定已正式获得中国澳门药物监督管理局的上市批准，用于治疗接受铂类药物化疗期间或期后出现疾病进展的转移性小细胞肺癌（SCLC）成人患者。芦比替定最初由PharmaMar公司进行开发，绿叶制药获得该药物在中国开发及商业化的独家权利。芦比替定于2020年在美国获得附条件批准，用于治疗接受铂类药物化疗期间或期后出现疾病进展的转移性小细胞肺癌（SCLC）成人患者。此后，该产品又相继在全球多个国家获得上市批准。目前，芦比替定还分别在中国内地和中国香港地区处于上市审评阶段，并被中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评。

康方生物抗PD-1单抗新适应症申报上市

12月4日，康方生物宣布，该公司自主研发并由正大天晴康方负责后续开发和商业化的抗PD-1单抗派安普利单抗注射液联合化疗一线治疗复发或转移鼻咽癌（NPC）的新药上市申请（NDA）已经获得CDE受理。这也是派安普利单抗在中国获得受理上市申请的第四项适应症。派安普利单抗为一款采用IgG1亚型并进行Fc段改造的新型差异化抗PD-1单抗，能够更有效增强免疫治疗疗效，且减少不良反应。该产品由康方生物自主研发，并由康方生物与正大天晴合资的正大天晴康方负责后续开发和商业化。

贝达药业引进靶向蛋白降解剂在中国获批临床

12月4日，CDE官网公示，C4 Therapeutics递交的1类新药CFT8919片已获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗携带EGFR突变的局晚期或晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者。公开资料显示，CFT8919是一种BiDAC降解剂，旨在有效和选择性地对抗EGFR L858R，从而治疗NSCLC患者。今年5月，贝达药业通过一项近4亿美元的合作，获得了在大中华区开发、制造和商业化CFT8919的权益。

先声药业USP1小分子抑制剂在美国获批临床

12月5日，先声药业旗下抗肿瘤创新药公司先声再明宣布，其自主研发的抗肿瘤候选药物泛素特异性肽酶1（USP1）小分子抑制剂SIM0501新药临床试验申请（IND）获美国FDA批准，拟开展用于晚期实体瘤的临床试验。此外，SIM0501中国IND申请已于今年10月获得NMPA受理。SIM0501正是一种可口服、非共价、高选择性USP1抑制剂。在临床前体外和体内药理研究中，SIM0501单药或与PARP抑制剂联合，均对HRD肿瘤有显著的抗增殖活性，显示出较高的临床开发潜力。

信达生物公布抗PD-1单抗最新临床结果

12月6日，信达生物宣布在《美国医学会杂志》 主刊发表信迪利单抗注射液联合化疗一线治疗胃及胃食管交界处腺癌的3期临床研究ORIENT-16的期中分析结果。根据信达生物新闻稿，ORIENT-16是基于中国人群的胃癌一线免疫治疗3期临床研究，该研究证明信迪利单抗联合化疗一线治疗胃癌可带来全人群生存获益。基于该注册研究的疗效与安全性结果，中国国家药监局（NMPA）已于2022年6月批准信迪利单抗联合化疗用于胃及胃食管交界处腺癌的一线治疗。

诺华潜在重磅疗法获FDA批准

12月6日，诺华公司今天宣布，美国FDA批准Fabhalta（iptacopan）上市，作为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。Fabhalta是一种补体B因子抑制剂，它在免疫系统的替代补体途径中起作用，全面控制血管内外的红细胞（RBC）破坏。临床试验显示，Fabhalta在大多数患者中有效提高血红蛋白水平，并且在3期临床试验APPLY-PNH中，几乎所有使用Fabhalta的患者都没有接受输血。Fabhalta是诺华公司的重点研发项目之一，除了用于治疗PNH，它在治疗IgA肾病的3期临床试验中也已达到主要终点，预计于2024年递交加速批准的监管申请。

恒瑞医药抗PD-1单抗联合疗法新适应症申报上市

12月6日，恒瑞医药宣布收到NMPA下发的《受理通知书》，公司提交的苹果酸法米替尼胶囊、注射用卡瑞利珠单抗的药品上市许可申请获受理，拟定适应症为注射用卡瑞利珠单抗联合苹果酸法米替尼胶囊治疗既往经过含铂化疗失败的复发或转移性宫颈癌患者。卡瑞利珠单抗是恒瑞医药自主研发的一款人源化PD-1单克隆抗体，可与人PD-1受体结合并阻断PD-1/PD-L1通路，恢复机体的抗肿瘤免疫力，从而形成癌症免疫治疗基础。该产品目前已在肺癌、肝癌、食管癌、鼻咽癌以及淋巴瘤五大瘤种中获批了9个适应症。

中美瑞康小激活RNA药物在澳大利亚申报临床

12月6日，中美瑞康宣布已在澳大利亚递交其首款小激活RNA（saRNA）药物RAG-01的1期临床试验申请。本项临床研究是一项开放标签、多中心的1期研究，旨在评估RAG-01在对卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。中美瑞康新闻稿表示，此举象征着公司正式成为一家临床阶段的生物医药公司，也标志着其在RNA激活领域取得了重要突破。

苏州康宁杰瑞与特宝生物达成生物药授权合作

12月6日，苏州康宁杰瑞与特宝生物共同宣布，双方已就苏州康宁杰瑞自主研发的KN056或KN069（授权产品）的权益许可签署合作协议。根据协议条款，授权产品许可的地理区域为中国大陆地区，许可适应症领域为非酒精性脂肪肝（NASH，或称脂肪相关代谢性疾病）的预防和/或治疗；特宝生物将独家负责授权产品在许可范围内的临床开发和商业化销售，并向苏州康宁杰瑞支付累计最高人民币4.9亿元的权益付款（包括首付款和里程碑款）及占净销售额一定比例的销售提成。苏州康宁杰瑞保留KN056和KN069在许可范围以外的所有权益。

和黄医药Syk抑制剂索乐匹尼布拟纳入优先审评

12月7日，CDE官网公示，和黄医药申报的醋酸索乐匹尼布片拟纳入优先审评，拟定适应症为：既往接受过一线标准治疗（糖皮质激素、免疫球蛋白）无效或复发的成人原发慢性免疫性血小板减少症（ITP）。公开资料显示，这是一款Syk抑制剂。该产品探索用于治疗成人ITP的中国关键性3期研究ESLIM-01此前已达到持续应答率这一主要终点以及所有的次要终点。据和黄医药早先新闻稿介绍，该公司目前拥有索乐匹尼布在全球范围内的所有权利。索乐匹尼布早先已经被CDE纳入突破性治疗品种，用免疫性血小板减少症。索乐匹尼布用于治疗温抗体性自身免疫性溶血性贫血和惰性非霍奇金淋巴瘤的研究也在进行中。

海创药业URAT1抑制剂在美国获批2期临床

12月7日，海创药业宣布，其自主研发的化药1类新药URAT1抑制剂HP501缓释片用于痛风相关的高尿酸血症的临床2期试验申请获得美国FDA批准。HP501正是海创药业自主研发的一款高活性、高选择性URAT1抑制剂，拟开发用于治疗高尿酸血症/痛风。临床前药理学、药代动力学及毒理学研究结果证明该产品安全有效。海创药业已完成多项1/2期临床研究，结果显示HP501在治疗高尿酸血症/痛风方面具有良好的有效性、安全性和耐受性。