强生公司日前宣布，美国FDA已授予在研疗法TAR-200突破性疗法认定（BTD），用于治疗对卡介苗（BCG）不应答的高风险非肌肉浸润性膀胱癌（HR-NMIBC）患者，这些患者不适合或选择不进行根治性膀胱切除术。TAR-200是一种创新的靶向释放系统，旨在局部提供持续的吉西他滨释放到膀胱中。

这一认定的支持数据来自开放标签2b期临床试验SunRISe-1。在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上报告的结果显示，在接受TAR-200单药治疗的患者中，通过尿液细胞学和/或活检确认的完全缓解率为77%（95% CI，58%-90%）。在23名获得完全缓解的患者中，有21人持续获得完全缓解，其中11名患者维持完全缓解六个月或更长时间，6名患者维持完全缓解12个月或更长。中位缓解持续时间（DOR）未达到。

TAR-200是一种在研靶向释放系统，能够控制吉西他滨在膀胱中的释放，维持局部药物暴露几周时间。TAR-200的安全性和有效性正在治疗肌肉浸润性膀胱癌的SunRISe-2和SunRISe-4以及治疗非肌肉浸润性膀胱癌的SunRISe-1和SunRISe-3的2期和3期临床试验中进行评估。

美国FDA的突破性疗法认定是为了加速药物的开发和监管审评的措施，授予用于治疗严重或威胁生命疾病的创新疗法。基于初步临床证据表明，它们可能在一个或多个临床终点上有显著改善现有疗法的潜力。