根据最近一篇对突破性治疗认定（BTD）许可和拒绝的分析显示，美国 FDA 对其在 2017 年至 2019 年间拒绝了 60% 非肿瘤产品 BTD 请求背后的原因提供了内部观察。

FDA 药品审评与研究中心（CDER）官员 Atasi Poddar、Miranda Raggio 和 John Concato 于 2023 年 11 月 5 日在《治疗创新与监管科学》上发表的一篇题为“2017-2019 年非肿瘤topping治疗认定请求的决定”的论文中，解释了 FDA 为何拒绝这些 BTD 请求。

FDA BTD 计划旨在促进和加快研究性药物的开发，以满足未竟医疗需求。文章指出，研究的目的是提供关于 FDA BTD 请求审查流程的最新信息。研究审查了 CDER 从 2017 年 1 月 1 日到 2019 年 12 月 31 日期间批准或拒绝非肿瘤药物或生物制品（“药物”）突破性治疗指定请求的决定。

研究发现，在 240 项请求中，93 项（39%）请求获得许可，147 项（61%）请求被拒绝。表 1 显示了按治疗领域划分的 BTD 决策总结，包括肺科、过敏科和风湿科 (14%)；皮肤科和牙科（13%）；精神病学（13%）；神经病学（12%）；胃肠病学和先天性缺陷（10%）；以及心脏病学和肾病学（9%）



拒绝的常见原因包括数据相关问题、治疗效果不足、研究设计不当、终点属性、安全性问题以及对事后分析的依赖（见下表）。FDA 2016 年的一项先前分析发现，约由 50% 的 BTD 请求被拒绝，这项分析包括肿瘤药物。

作者指出，当申办人提交 BTD 申请时，CDER 的新药办公室将首先确定该药是否符合认定的基线标准，然后在医疗政策和计划审查委员会（MPPRC）审查各部门的决定之前，由相应的审评部门对认定请求进行审查。