今日，武田（Takeda）宣布美国FDA批准其酶替代疗法Adzynma（apadamtase alfa）的上市申请。根据新闻稿，这是FDA所批准用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的首款酶替代疗法（ERT）。

这一申请得到了来自cTTP中首个随机对照试验的疗效、药代动力学、安全性和耐受性数据的支持，并拥有积极的长期安全性和有效性数据。这项3期试验旨在评估TAK-755在多个临床相关终点上的益处。武田在2023年1月宣布的中期结果显示，与基于血浆的疗法相比，TAK-755降低血小板减少事件的发生率达60%（95% CI，30%-70%），这是cTTP中疾病活动的重要指标，也是最经常观察到的临床症状。

安全性方面，在接受TAK-755治疗的受试者中发生治疗相关不良事件的比率显著低于接受接受血浆治疗的受试者（8.9%与47.7%）。此外，一项3b期延续性研究的中期分析结果表明，TAK-755预防疗法的安全性良好，没有出现中和抗体。