11月1日，小核酸龙头Sarepta Therapeutics公布2023前三季度业绩：总营收8.47 亿美元，同比增长25% ；其中Q3营收3.32亿美元，同比增长44%。

三季报中提到，Sarepta治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法Elevidys（SRP-9001）上市仅2个月，大卖6911万美元（约5.03亿人民币，按最新汇率1 美元 ≈ 7.2830 人民币计算），占总营收的21%。

2019年12月，罗氏与Sarepta达成28.5亿美元合作，共同开发Elevidys。其中，罗氏获得Elevidys在美国以外地区的商业化权利，Sarepta则负责临床开发和生产。

今年6月22日，Elevidys获FDA批准，用于治疗4至5岁DMD儿童患者，成为全球首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法。后在8月份才进行正式销售交付，定价为320万美元/剂。短短2个月，Elevidys业绩竟超Sarepta另外两款DMD疗法Amondys 45（6627万美元）和Vyondys 53（3165万美元）。

Amondys 45是一种反义寡核苷酸疗法，于2021年02月25日获FDA批准，用于外显子45跳跃基因突变的DMD患者。Vyondys 53也是反义寡核苷酸疗法，于2019年12月12日获FDA加速批准，用于外显子53跳跃基因突变的DMD患者。

除此之外，Sarepta于2016年获FDA批准的第一款获批的使用PMO改造的反义寡核苷酸疗法EXONDYS 51，用于确诊DMD基因突变且适合外显子51跳过的患者。该药2023前三季度销售4.10亿美元，同比增长12%，其中Q3销售1.42亿美元，同比增长16%。

在目前已获批上市的治疗DMD的药物中，Sarepta可谓占据半壁江山。作为新上市的药物，Elevidys首秀即拿到优秀成绩。后续如果Elevidys批准范围扩大，Elevidys将为Sarepta公司带来更多收益。

关于Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics是一家专注于治疗罕见病、传染病和其他疾病的生物技术公司，Sarepta于1997年上市，目前市值高达77.6亿美元。公司在杜氏肌营养不良症(Duchenne)和肢带型肌营养不良（LGMD）方面处于领导地位，目前公司有40多个项目处于不同的发展阶段。我们在基因治疗、RNA和基因编辑方面的多平台精确遗传医学引擎驱动着公司庞大的管线。

研发管线

参考资料：
https://investorrelations.sarepta.com/static-files/2440565b-a097-428d-a990-1e09afbe0970