今日，由Santhera Pharmaceuticals与ReveraGen BioPharma公司联合开发、用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的创新疗法Agamree（vamorolone）获得美国FDA批准上市，用于治疗2岁及以上的DMD患者。

DMD是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。它是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失最终导致肌纤维退化，组织纤维化和早夭。接近50%的患者每天使用糖皮质激素。这些激素虽然可以延缓疾病进展，但具有很多副作用。

Vamorolone是最初由ReveraGen Biopharma公司研发的类固醇药物。它与普通类固醇药物的区别在于，能够有选择性地激活类固醇的某些信号通路。在DMD患者中，类固醇药物的抗炎症效果是介导药物疗效的主要机制，但是类固醇的其它活性会带来影响患者生活质量的副作用。Vamorolone能够在保持类固醇对DMD疗效的同时减少副作用的产生。Vamorolone获得美国与欧洲用以治疗DMD的孤儿药资格，并获得美国FDA快速通道资格与罕见儿科疾病认定。Santhera已将vamorolone在北美与中国的权益分别授权给Catalyst Pharmaceuticals与曙方医药（Sperogenix Therapeutics）。

这次申请递交主要基于来自VISION-DMD关键临床2b期试验的积极结果，该试验检视与安慰剂和强的松（prednisone，0.75 mg/kg/day）相比，vamorolone（2-6 mg/kg/day）治疗DMD患者的疗效与安全性。

分析显示，试验达到主要终点，试验组患者在治疗24周后由卧位至站立所需时间（TTSTAND，DMD儿童患者疾病恶化的一项功能性指标）优于安慰剂组，且差异有统计学意义（p=0.002）。

▲Vamorolone的作用机制（图片来源：Santhera公司官网）

此外，与皮质类固醇不同，在临床研究中，48周后，通过骨生物标志物测量，vamorolone未导致患者的骨代谢降低，通过双能X线吸收测量法（DXA）测量时，也未发现该药物导致脊柱骨矿化显著减少。

在VISION-DMD试验中，与安慰剂相比，最常报告的不良事件为库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。不良事件的严重程度通常为轻度至中度。