10月9日，Alnylam宣布其收到了FDA就RNAi疗法Patisiran（商品名：Onpattro）补充上市申请（sNDA）发出的完整回复函（CRL）。根据CRL的内容，FDA认为Alnylam提供的现有临床数据不足以支持Patisiran用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的上市申请。

Patisiran是一种靶向甲状腺素运载蛋白（TTR）的RNAi静脉注射疗法，旨在靶向并沉默TTR的mRNA，从而阻止野生型和突变TTR蛋白的产生。这有助于清除外周组织中的TTR淀粉样蛋白沉积物，并恢复这些组织的功能。

2018年8月，Patisiran获FDA批准上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）。值得一提的是，Patisiran也是全球首款获得FDA批准的RNAi疗法。

2023年9月，FDA心血管和肾脏药物咨询委员会（CRDAC）以9：3的投票结果认为Patisiran用于治疗ATTR-CM的获益大于风险。然而，本次CRL也明确表明了FDA认为Patisiran对于ATTR-CM没有明显的临床治疗效果。

基于此结果，Alnylam表示将不再寻求扩大Patisiran在美国的适应症范围，并将专注于另一款治疗ATTR-CM的RNAi疗法——vutrisiran的III期HELIOS-B研究。