上海本导基因技术有限公司（以下简称“本导基因”），BD112体内基因编辑疗法于2023年10月6日获得了美国FDA的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。

此次获批也意味着本导基因BD112已获得欧美两个市场的ODD认定，是本导基因的又一大重要里程碑。

关于亨廷顿舞蹈症

亨廷顿舞蹈症（Huntington's Disease, HD）是一种常染色体显性遗传疾病，会导致脑细胞死亡。早期症状往往是情绪或智力方面的轻微问题，接着是不协调和不稳定的步态。随着疾病的进展，身体运动的不协调变得更加明显，能力逐渐恶化直到运动变得困难，无法说话。心智能力则通常会衰退为痴呆症。罹患此症患者的具体症状会有所不同。症状通常出现在30到50岁之间，但可以从任何年龄开始发生。在带有与罹患此症相关异常的染色体家族中，其成员可能于较年轻时就发病。大约8％的病例在20岁以前发病，其典型症状与帕金森病更近似。此症患者经常会低估了自身病状。

亨廷顿舞蹈症目前无法治愈。在病程进展至末期时，患者需要全时间的照顾。亨廷顿病在各种族人群均有报道，其中以高加索人种最为常见，患病率为（10.6~13.7）/10万。中国HD发病率为每百万人中4.1人。虽然中国HD发病率较西方国家低，但是由于中国人口基数大，受此疾病影响的人群并不少。此症在男性及女性的发生率相近。此症会引发像肺炎、心脏病等并发症，也会因为跌倒造成身体受伤，这些原因都会降低患者的预期寿命。经统计，此症患者在确诊后的十五年到二十年之间死亡率最高。

本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLP mRNA递送平台（BDmRNA）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条first-in-class的产品管线，开展了多项first-in-human临床研究，与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型疗法的合作研发。

研发管线