上周，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。例如：罕见病基因疗法在美国申报上市；杨森、睿健医药、索元生物等公司创新疗法获批临床；多家新锐宣布获融资等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

———✦新药进展✦———

Orchard Therapeutics宣布，已完成向美国FDA提交基因疗法OTL-200的生物制品许可申请（BLA），用于治疗早发性变色性脑白质营养不良（MLD）儿童，并向FDA申请优先审评资格。此前，该产品已获得FDA授予的罕见儿科疾病（RPD）认定和再生医学先进疗法认定（RMAT）。Libmeldy使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A（arylsulfatase A）的ARSA转基因导入到患者自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中，用于治疗由于ARSA基因突变导致的罕见遗传病MLD。

Abeona Therapeutics宣布，将于今年8月与FDA举行Pre-BLA会议，以讨论其细胞疗法EB-101用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的可接受性等。EB-101是一种体外基因校正的自体细胞疗法，将COL7A1胶原蛋白基因插入到患者自身的皮肤细胞（角质形成细胞）中，再将这些工程化后的细胞送回患者体内。EB-101能够促进7型胶原蛋白的生产，进而帮助患者的伤口愈合。

索元生物宣布，FDA已批准其基因疗法DB107的临床2期试验，以验证全新生物标志物DGM7作为预测性生物标志物指导下，DB107治疗高级别神经胶质瘤（HGG）的有效性。DB107是一种基于RRV基因治疗平台开发的创新疗法，可以选择性地感染和杀死肿瘤细胞，同时刺激强大而持久的抗肿瘤作用，具有安全性高、毒性低的特点。

临床阶段基因治疗公司LEXEO Therapeutics宣布，FDA已批准其在研产品LX2020的新药临床试验申请。LX2020是一种基于腺相关病毒血清型rh10（AAVrh10）的基因治疗药物，旨在通过静脉将功能性PKP2基因递送至心肌，用于治疗由PKP2基因变异引起的致心律失常性心肌病（ACM）。

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，两款CGT产品获得临床试验默示许可，分别是：杨森（Janssen）基因疗法JNJ-81201887（AAVCAGsCD59），拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者；睿健医药人源多巴胺能前体细胞注射液，拟开发用于治疗帕金森病。另外，上海医药靶向CD19和CD22的嵌合抗原受体自体T细胞注射液B019的临床试验申请，也已获得CDE受理。

安龙生物宣布，其研制的抗VEGF基因治疗产品AL-001眼用注射液注册性临床试验正式启动，这是一项治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wAMD）患者的1/2a临床试验，陈有信教授作为主要研究者将牵头开展该项临床研究。AL-001眼用注射液通过脉络膜上腔注射给药，可在眼内长期持续表达VEGF抑制剂阿柏西普蛋白，抑制新生血管的生成，达到长期治疗wAMD的目的。

———✦融资✦———

Kyverna Therapeutics宣布获得6000万美元B轮拓展融资，使其Ｂ轮融资总额达到1.45亿美元。Kyverna是一家临床阶段的细胞治疗公司，旨在为自身免疫性疾病患者设计一类全新疗法。该公司产品线涵盖新一代嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，包括专门靶向CD19的CAR-T疗法KYV-101和KYV-201，其特性非常适合用于B细胞驱动的自身免疫性疾病。其中，KYV-101已在美国启动了狼疮性肾炎的1期临床试验，在德国启动了1/2期临床试验。

Amber Bio宣布获得超额认购的2600万美元种子轮融资。Amber Bio正在开发基因疗法项目。此次融资款项将用于推进该公司潜在“first-in-class”的RNA编辑平台，并进行相关体内试验。该平台能够进行数千碱基编辑，可以安全、可逆的方式纠正基因突变，并允许单一药物治疗具有高等位基因多样性的疾病。

除了上述动态，上周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。