近日，美国FDA加速批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody（tofersen）上市，该疗法用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS），这也是FDA批准的治疗遗传性ALS的首款ASO疗法。4月24日，国际顶尖医学期刊Nature Medicine上发表了一篇论文，首次将基因沉默疗法用于痴呆症和阿尔茨海默病的临床治疗，并证明了Tau靶向的ASO药物能够安全、有效地降低导致阿尔茨海默病的Tau蛋白水平，还减少了病理性Tau蛋白的聚集。ALS、AD都是难以攻克的疾病领域，寡核苷酸疗法却展现出不错的治疗潜力，因而备受产业界关注。

弗若斯特沙利文的统计数据显示，自2016年两种反义核酸药物首次问世以来，寡核苷酸药物的关注度开始直线上升，全球市场规模迅速增长，从2016年的0.1亿美元增至2021年的32.5亿美元，年复合增长率高达217.8%。未来，随着患者群体较大的适应症药物（如乙肝潜在治愈性药物）陆续上市，该市场将进一步加速扩张。现阶段，随着化学修饰和递送技术的不断突破，寡核苷酸产业化瓶颈问题逐渐被解决，该行业进入了快速发展期。据EvaluatePharma和BCG的分析，到2024年，全球寡核苷酸市场规模将达到86亿美元，预计2018-2024年的平均年复合增长率将达到35%左右。近百亿的广大市场势必吸引众多新锐公司纷纷入局，不免需要资金的支持，下面让我们一起看一下2023年寡核苷酸疗法的融资情况。

2023年寡核苷酸疗法领域融资情况概述

综合分析2023年以来寡核苷酸药物领域的融资事件可以发现，融资主要集中在中国和美国这两个国家，中国有12家公司融资，美国有10家公司融资。融资金额排名前三的公司分别是Orbital Therapeutics、嘉晨西海和QurAlis。另外，从轮次来看，A轮及A轮前的融资事件数量占据了绝大部分。

值得关注的新锐介绍

Orbital Therapeutics

Orbital Therapeutics是一家专注于释放RNA药物治疗人类疾病潜力以增强全球健康的公司。该公司于4月26日宣布成功完成了2.7亿美元的A轮融资，由ARCH Venture Partners领投， Orbital Therapeutics旨在扩大RNA药物的适用性，包括下一代疫苗、免疫调节和蛋白质替代领域。其RNA平台是潜在同类首创，整合了既有和新兴的RNA技术和递送机制，延长Orbital新型RNA疗法的半衰期，同时将其递送扩展到广泛的细胞类型和组织。

嘉晨西海

嘉晨西海专注于RNA技术平台和自有递送系统的开发。已成功应用于多个临床试验和临床前管线开发。公司拥有mRNA及srRNA双技术平台，并且储备了环状RNA技术，正着力打造相应平台。递送系统方面，其全球首创的非传统冻干形式热稳定递送系统（RTU）可实现产品长期稳定保存、多途径给药、重复注射及肝外多脏器靶向递送。嘉晨西海旗下产品涵盖肿瘤、传染病、罕见病和医学美容等多个领域。一年内已在中美两国展开两个领域三个适应症上的四个注册临床试验，另有数个重磅管线有望在2023年内进入临床试验阶段。该公司于2月已获得数亿元A+和A++轮融资，并吸引了包括高领创投在内的多家知名投资机构的注资。

ADARx Pharmaceuticals

ADARx Pharmaceuticals是一家位于圣地亚哥的临床阶段生物技术公司，致力于将尖端科学转化为挽救生命的RNA靶向疗法。公司拥有专有的RNA靶向平台和递送技术，可用于治疗遗传、心脏代谢、补体介导和中枢神经系统疾病。ADARx已经成功进入临床试验阶段，将继续推进其药物开发管线。B-1轮融资的收益将用于推进ADARx专有的RNA靶向平台，包括用于抑制、降解和编辑的寡核苷酸，以及新型寡核苷酸递送技术。完成B1轮融资的时间恰逢ADARx用于治疗遗传性血管性水肿的siRNA候选产品ADX-324启动1期临床试验。

慧疗生物

慧疗生物是一家高科技企业，致力于核酸药物的研发和产业化。公司拥有完善的三位一体核酸药物研发及生产平台，包括创新型核酸递送载体开发平台、超流控生产平台和智能化mRNA设计合成平台。公司独有的CLS递送技术平台，在递送效率、靶向性、安全性和使用剂量方面都优于传统LNP载体，并大幅度提高mRNA体内蛋白翻译效率。慧疗生物在多个领域储备了包括传染病疫苗、肿瘤疫苗、免疫疗法、代谢性疾病、自身免疫病、蛋白替代等在内的管线。