日前，武田（Takeda）宣布，美国FDA已接受其为治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）患者开发的酶替代疗法TAK-755的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格。新闻稿指出，如果获得批准，它将成为首款治疗cTTP的ADAMTS13酶替代疗法。

cTTP是一种罕见的慢性凝血疾病，发病原因是由于ADAMTS13酶的缺失，导致血管性血友病因子（VWF）多聚体在血液中积累。这些VWF多聚体的积累导致血小板的聚集和粘连，造成小血管中异常凝血，并出现溶血性贫血和血小板减少症。急性TTP如果没有接受治疗，患者死亡率超过90%。

TAK-755是首款处于临床开发阶段的重组ADAMTS13蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶。它已经获得美国FDA的快速通道资格和孤儿药资格，用于预防和治疗cTTP。

这一申请得到了来自cTTP中首个随机对照试验中的有效性、药代动力学、安全性和耐受性数据的支持，并得到了长期安全性和有效性数据的支持。这项3期试验旨在评估TAK-755在多个临床相关终点上的临床益处。武田在2023年1月宣布的中期结果显示，与基于血浆的疗法相比，TAK-755降低血小板减少事件的发生率60%（95% CI，30%-70%），这是cTTP中疾病活动的重要指标。在接受TAK-755治疗的受试者中，与治疗相关的不良事件发生率显著低于接受接受血浆治疗的受试者（8.9%与47.7%）。3期试验的中期分析结果将在即将到来的科学会议上公布。

参考资料：

[1] U.S. Food & Drug Administration Grants Priority Review of TAK-755 for the Treatment of Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (cTTP). Retrieved May 17, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230516006066/en