本周，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。例如：杨森、百时美施贵宝公司、阿斯利康等公司与细胞治疗新锐达成合作；靶向CD19的CAR-T细胞疗法获得美国FDA快速通道资格；基因疗法新锐神曦生物、凌意生物等获得新一轮融资等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

———✦授权合作✦———

Immatics公司宣布，百时美施贵宝公司（BMS）已行使其选择权，就T细胞受体工程T细胞疗法（TCR-T）候选药物与Immatics公司签订了全球独家许可协议，以开发四种基于TCR的针对实体瘤的过继细胞疗法。根据协议，Immatics公司将获得1500万美元的期权付款，并有资格获得高达4.9亿美元的里程碑付款，此外还有资格获得产品净销售额的分级特许权使用费。

舜喜控股集团宣布与Cartherics公司签约，获得在大中华区开发、制造和商业化后者CAR-T细胞产品CTH-004的授权，用于包含卵巢癌在内的多种实体瘤的治疗。CTH-004通过对患者T细胞插入嵌合抗原受体（CAR）以靶向卵巢癌细胞上的标记物（TAG-72），并通过基因修饰删除与抑制T细胞功能有关的基因。此前，该产品已在卵巢癌动物模型中显示出较好的疗效，即将开展临床试验。

强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）宣布与西比曼生物科技达成全球合作和许可协议，以开发、生产和商业化下一代嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法（C-CAR039和C-CAR066），用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）。这些在研靶向CD20的自体CAR-T疗法已在中国1期试验中，针对复发/难治性NHL患者显示了良好的总体和完全缓解率。根据协议，西比曼生物科技将获得2.45亿美元的首付款、潜在的里程碑付款和未来商业化后的销售分成。

细胞治疗新锐Sernova公司宣布与阿斯利康（AstraZeneca）进行临床前研究合作，以评估新的潜在治疗细胞应用。Sernova公司开发了一种新的细胞治疗方法，可用于潜在的胰岛素依赖型糖尿病、甲状腺功能减退症和血友病A的治疗。通过将功能性治疗细胞植入细胞袋中，细胞袋与周围组织自然形成血管，为缺失或表达不足的激素和蛋白质的产生和释放创造了一个环境。阿斯利康正在探索使用Sernova公司的细胞袋系统作为一个潜在的平台，与针对各种适应症的下一波创新细胞疗法的开发相结合。

———✦新药进展✦———

百时美施贵宝公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级B细胞淋巴瘤，原发性纵隔大B细胞淋巴瘤（PMBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）3B级患者。另外，该产品还在两项临床试验中达到主要终点。Breyanzi是一种靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法，此前已被FDA批准用于治疗接受过两种或以上系统治疗的复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者。

Cabaletta Bio公司宣布，FDA已授予其含4-1BB的全人源CD19 CAR-T细胞候选疗法CABA-201快速通道资格，该产品旨在耗尽CD19阳性B细胞并改善系统性红斑狼疮（SLE）和狼疮性肾炎（LN）患者的疾病活动性。CABA-201是一种一次性输注的CAR-T细胞疗法，具有暂时完全消除B细胞的潜力，从而使SLE患者能够重置免疫系统并获得持久的缓解。此前，Cabaletta公司已获准启动CABA-201的1/2期临床试验，用于治疗活动性LN患者或没有肾脏受累的SLE患者。

Immatics公司公布了T细胞受体T细胞（TCR-T）疗法IMA203正在进行的1b剂量扩展试验队列A的最新临床数据。IMA203细胞靶向HLA-A*02呈递的PRAME衍生肽，PRAME是一种广泛表达的实体瘤靶点。数据显示，复发/难治性实体瘤患者接受IMA203单药治疗后产生高度深入和持久的客观缓解，经确认的客观缓解率为67%（6/9），产生缓解的病患涵盖多种肿瘤类型，包括两个治疗后超过9个月仍持续的经确认部分缓解（cPR）。试验中IMA2032展现出良好的耐受性。

———✦新锐融资✦———

专注于神经损伤和退行性疾病的新锐公司神曦生物（NeuExcell Therapeutics）宣布完成超亿元人民币的Pre-A+轮融资。神曦生物致力于为患者提供革命性的基因治疗药物，创始人为再生医学专家陈功教授。目前，神曦生物的产品管线涵盖了主要的神经损伤和神经退行性疾病，其核心技术还获得了罗氏（Roche）旗下Spark Therapeutics认可，达成了1.9亿美金的合作开发协议。

基因疗法新锐凌意生物宣布完成近亿元A轮融资，由倚锋资本和华方资本共同领投。凌意生物成立于2021年2月，创始人为林卿博士。该公司聚焦代谢、中枢神经系统（CNS）、眼科等疾病领域，致力于“first-in-class”基因治疗管线的研发和产业化。本次融资完成以后，凌意生物将在杭州萧山区钱湾生物港设立总部，整合各方资源以加速公司基因治疗管线开发和技术平台建设。

Arthex Biotech公司宣布完成4200万欧元B轮融资。所获得的资金将用于推进其先导化合物ATX-01的研发，这是一种针对微RNA 23b（miR-23b）的反义寡核苷酸疗法（ASO），即将进入治疗强直性营养不良1型（DM1）的1/2a期临床试验。微RNA（miRNAs）是一类非编码RNA分子，它们通过结合目标mRNA并抑制蛋白质合成来调控基因表达。

除了上述动态，本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。