Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics今天联合宣布，欧盟委员会（EC）已授予PRX-102（pegunigalsidase alfa）在欧盟治疗法布里病成人患者的上市许可。

法布里病是一种溶酶体贮积症，由于编码α-半乳糖苷酶的基因发生突变，导致α-半乳糖苷酶A酶活性不足，而α-半乳糖苷酶A是代谢酰基鞘氨醇三己糖（Gb3）所必需的代谢酶。Gb3在细胞中的堆积会对重要器官造成严重损害，如肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。法布里病的症状表现多样，包括汗液分泌减少或消失、热不耐受、血管角质瘤（皮肤斑点）、视力问题、肾脏疾病、心脏衰竭、胃肠功能紊乱、情绪异常、神经性疼痛以及肢体末端刺痛等等。目前法布里病的标准治疗为酶替代疗法（ERT）。

PRX-102是一种用于治疗法布里病的聚乙二醇化酶替代疗法，每两周注射一次，现已获欧盟批准，并正由美国FDA评估。PRX-102是一种通过植物细胞培养表达，并经化学修饰稳定的重组α-半乳糖苷酶A。此酶蛋白质亚基通过使用短聚乙二醇（PEG）基团进行化学交联而共价结合，从而产生具有稳定药代动力学参数的分子。PRX-102在临床研究中所观察到的循环半衰期约为80小时。

参考资料：
[1] Chiesi Global Rare Diseases and Protalix BioTherapeutics Announce European Commission Authorization of PRX-102 (pegunigalsidase alfa) for the Treatment of Fabry Disease. Retrieved May 5, 2023 from https://chiesirarediseases.com/media/european-commission-authorization-of-prx-102