商业化一直是基因疗法的硬伤。

曾有投资人表示，细胞和基因治疗领域面临的现实条件是很少有公司真正拥有商业模式。由于细胞与基因治疗产品高度的个体化，无论从生产、研发还是产业化方面，成本较高，因此细胞与基因治疗产品定价向来“天价”，动辄数百万人民币甚至美元的价格，在可及性上存在巨大的困难。

全球最贵药物记录在2022年被再次刷新，新记录和原记录保持者，均出自同一领域——基因疗法。

2022年11月，FDA宣布澳大利亚制药公司CSL的治疗血友病的一次性基因疗法Hemgenix获得批准，CSL将其产品定价为350万美元，刷新了世界上最昂贵治疗方法的记录。350万美元的“天价”基因疗法，甚至让一针120万元的CAR-T，在它们眼前都只能是个“弟弟”。

在Hemgenix上市前，全球最贵治疗药物的记录曾由蓝鸟生物保持。2022年8月，蓝鸟生物（Bluebird Bio）推出其280万美元定价的用于治疗β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，同年9月，蓝鸟生物用于用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展的基因治疗药物Skysona上市，300万美元的定价刷新了此前280万美元的记录，CSL又刷新了蓝鸟的天价疗法产品价格上限。

从2022年全球获批的五款基因治疗产品来看，Upstaza、Zynteglo、Roctavian、Skysona和Hemgenix已公布的治疗费用均在200万美元以上。

不论是2019年诺华横空出世的212万美元用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensm，还是其他已获批上市的基因治疗药物，动辄数百万的天价一直是其摘不掉的标签。商业化推广的难度也不言而喻。如蓝鸟生物的Skysona和Zynteglo，此前均已在欧洲获得批准，但由于治疗费用高昂，且报销问题未能得到解决，蓝鸟生物此前便宣布将这两种疗法撤出欧洲。

近年来，随着本土细胞与基因治疗产品逐渐拉开商业化大幕，无论是药企还是CDMO企业，都在积极探索如何降低成本，增加产品的可及性，同时开拓更新的靶点，覆盖更多的治疗领域。曾有券商研究报告测算，从2016年到2020年，全球基因治疗市场规模从5040万美元增长到20.8亿美元，预计到2025年将达到近305.4亿美元。随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上、相关利好产业政策的支持，预计中国基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。

不过今年以来，CGT领域风波不断。前有海外CGT疗法接连遭遇MNC“退货”、CGT biotech公司深陷裁员潮，后有国内药明生基临港基地关闭，细胞基因与疗法公司管线调整，细胞与基因治疗领域不断面临挑战。

对于CGT领域而言，从研发到商业化是一个漫长的征程。立项研发真正具有临床价值的新药、从同质化研发中差异化突围，探索降低成本增加产品可及性的商业化模式，是所有细胞与基因治疗药企和这条产业链上的公司共同面临的课题。