2月20日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，远大蜀阳药业申报的人凝血因子IX上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批的适应症为：用于预防和治疗人凝血因子IX缺乏症（血友病B）导致的出血。

截图来源：NMPA官网

公开资料显示，血友病是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种类型，均由相应的凝血因子基因突变引起。其中，血友病B由凝血因子Ⅸ缺乏导致。血友病A和血友病B临床表现相似。由于凝血因子缺乏，患者无法形成血小板凝集网络，终身面临极高的出血风险，临床表现为关节、肌肉和深部组织出血，也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。若反复出血，不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命。

根据《血友病治疗中国指南（2020年版）》，血友病患者若有出血应及时给予足量的替代治疗，其中人基因重组凝血因子Ⅸ制剂是血友病B患者的替代治疗首选。通过输注凝血因子，可使血友病B患者体内的凝血因子Ⅸ保持在一定水平。

远大蜀阳药业致力于推出血液制品和创新生物药。2019年12月，远大蜀阳药业在中国递交了人凝血因子IX注射剂的上市申请，该上市申请随后被CDE纳入优先审评，拟定适应症为：用于预防和治疗人凝血因子IX缺乏症（血友病B）导致的出血。

截图来源：CDE官网

希望远大蜀阳药业的人凝血因子IX此次获批，能为血友病B患者带来更多治疗选择。