据报道，美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）可能会试行一项政策，为获得加速批准的药物支付的费用低于获得传统批准的药物。

美国 FDA 利用加速审批根据预测临床结果的替代终点作为依据批准药物，使患者能够更快地获得治疗严重疾病的有前景的药物。但并非所有药物都能奏效。根据 Amgen 研究人员的一项分析显示，截至 2021 年底，大约 12% 的加速批准药物被撤回。但这并不表示这是一件坏事，FDA 药品审评与研究中心（CDER）新药办公室副主任 Peter Stein 表示，一些失败是加速审批计划的设计所固有的，虽然 FDA 并没有设定目标失败率。“如果 FDA 在加速审批的情况下 100% 正确，那么 FDA 就没有承担适当水平的监管风险。”

虽然加速审批对于药物的批准需要一定的平衡，但医保对这些药付的钱都是实打实的。正是加速审批计划存在的不确定性促使国会医疗补助顾问在 2021 年建议，在加速审批药物获得完全批准前，制药商向政府医保支付额外的返款。

CMS 首席医疗官 Lee Fleisher 在 1 月 31 日的美国国家科学院、工程学院和医学院主办的线上活动中暗示，有可能会为加速批准的药物支付更少的费用。当被问及医疗保险系统是否会为加速批准和传统批准的药物分别提供支付率时，他表示，CMS 正在与 FDA 合作，考虑各种选择。

从惯例上看，CMS 可以就用示范性操作测试政策想法，如果政策奏效，CMS 可以在没有国会批准的情况下将这些政策扩展到项目中。

去年美国总统拜登签署了一项行政令，指示卫生部开展旨在降低药价的示范性活动。向白宫提交这些示范性提案的截止日期是 2022 年 12 月。行政令并未指示卫生部披露正在考虑哪些示范政策。CMS 发言人称，“卫生部已将报告提交给负责国内政策总统助理，更多信息将很快公布。”

加速审批途径在 2021 年 FDA 加速批准备受争议的阿尔茨海默 Aduhelm 后而受到广泛关注。美国国会于去年年底通过的政府综合拨款法案授权 FDA 加强对加速审批药物的监管。

哈佛医学院教授 Aaron Kesselheim 表示，为加速批准的药物设定较低的支付率会比较容易，因为可能也没有其它获得传统批准的治疗药。Kesselheim 曾因 Aduhelm 的批准而辞去 FDA 外部顾问专家职务。

Kesselheim 表示，“我认为考虑到高药价对患者的巨大影响，以及医疗保健体系的大量资金，CMS 或许应考虑如何让试行政策发挥作用。”

作者：识林-Acorn