Geron公司今日宣布，潜在“first-in-class”端粒酶抑制剂imetelstat在治疗复发/难治性低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者的3期临床试验中获得积极顶线结果。试验达到主要终点和关键次要终点，在接受治疗8周和24周时，与安慰组相比，显著提高不需要输血的患者比例。该公司已经获得美国FDA的许可滚动递交新药申请（NDA），计划在2023年向美国FDA和欧盟监管机构递交上市申请。

Imetelstat是Geron公司开发用于治疗血液癌症的潜在“first-in-class”端粒酶抑制剂。临床前和临床试验数据显示，imetelstat通过靶向抑制端粒酶活性，可以抑制癌变干细胞和祖细胞不可控制的增殖，导致癌变细胞的凋亡，具有改变疾病进程的活性。Imetelstat已经获得美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗特定MDS患者群体的输血依赖性贫血。

这一随机双盲，含安慰剂对照的临床试验在低和低中风险MDS患者中评估imetelstat的效力和安全性，这些复发/难治性患者依赖输血，并且对促红细胞生成剂耐药或不耐受。试验结果显示，在接受治疗8周时，imetelstat中39.8%的患者维持不依赖输血，安慰剂组的数值为15.0%。在24周时，imetelstat组中28.0%的患者维持不依赖输血，安慰剂组的数值为3.3%。

“今天对于依赖输血的低风险MDS患者来说是个好日子。3期临床试验IMerge的结果非常积极，提供了不依赖输血持久性的有力证据，为这些患者展现了端粒酶抑制机制和imetelstat的前景。”Geron公司主席兼首席执行官John A. Scarlett博士说，“我们计划在2023年向美国和欧盟监管机构递交上市申请。”

参考资料：
[1] Geron Announces Positive Top-Line Results from IMerge Phase 3 Trial of Imetelstat in Lower Risk MDS. Retrieved January 4, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230104005065/en/Geron-Announces-Positive-Top-Line-Results-from-IMerge-Phase-3-Trial-of-Imetelstat-in-Lower-Risk-MDS
[2] Top-Line Results from IMerge Phase 3 Trial of Imetelstat in Lower Risk MDS. Retrieved January 4, 2023, from https://s201.q4cdn.com/710325604/files/doc_presentations/2023/01/TLR-from-IMerge-Phase-3-Trial-of-Imetelstat-in-Lower-Risk-MDS-Conference-Call-Presentation_FINAL.pdf