12月14日，合源生物科技（天津）有限公司（以下简称“合源生物”）宣布国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理其靶向CD19 CAR-T疗法赫基仑赛注射液（拟定）治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的新药上市申请。

来源：药融云数据库

赫基仑赛注射液（拟定）（CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel）是中国白血病治疗领域首个获得新药上市申请受理并有望首个获批的CAR-T细胞治疗产品，也是有望首个获批的中国全自主研发的靶向CD19 CAR-T细胞治疗产品。该疗法已获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的突破性治疗药物认定（BTD）和美国FDA的孤儿药资格认定（ODD）。

此项新药上市申请受理是基于一项赫基仑赛注射液用于治疗r/r B-ALL的单臂、开放、多中心关键性临床研究结果：赫基仑赛注射液针对成人r/r B-ALL患者显示了持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性。

在2022年12月12日进行的的第64届美国血液学年会（2022 ASH）上，合源生物以大会口头报告的形式向全球发布了这一关键性临床研究数据：

持久的高缓解率 ：总体缓解率（ORR）达82.1%，中位随访9.3个月时，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。在3个月时仍缓解的患者中，1年时预计有80%患者在持续缓解中。无论是否后续接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。

显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性：3级及以上细胞因子风暴（CRS）发生率为10.3%；3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为7.7%，无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。

持久的高缓解率和安全性明显优于现有治疗手段，是治疗成人r/r B-ALL 的重大突破。

合源生物首席执行官吕璐璐博士表示：

“历时四年，我们以‘合源速度”迎来了首个核心产品赫基仑赛注射液新药上市申请正式受理，这是一个鼓舞人心的里程碑。至此，合源实现了细胞药物新药研发、工艺、质控体系、临床研究和商业化的核心能力和人才梯队建设。我们将继续坚持自主创新，不断拓展适应症人群、夯实商业化生产供应、建立全过程医学质控体系、逐步建立中国及面向全球的细胞医学中心，构建医保、商保多维度创新支付体系，同时推进全球化开发布局，为中国和全球患者提供有效治疗选择。合源生物现有基于CAR、基因编辑和iPSCs的三大技术平台的10余款管线产品在研，我们将继续携手国家级院所，持续推进具有国际竞争力的血液瘤、实体瘤以及非肿瘤领域的前瞻性战略管线布局。”

合源生物研发管线（来源：官网）

信息参考：
NMPA/CDE
药融云数据库：https://pharnexcloud.com
合源生物官网