百时美施贵宝（BMS）公司宣布，美国FDA接受其药品Camzyos（mavacamten）用于减少室间隔缩小治疗（septal reduction therapy，SRT）的补充新药申请（sBLA）。FDA审查结果预计在2023年6月16日以前公布。Camzyos在今年4月底获FDA批准，成为“first-in-class”心肌肌球蛋白别构抑制剂，用于改善症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的心脏功能与缓解症状，这些患者根据纽约心脏协会功能等级（NYHA）评级为2、3级。

oHCM是一种慢性进行性疾病，可使心壁增厚，使心脏难以正常扩张并充满血液，导致多种衰弱症状和心脏功能障碍，该疾病也是年轻人心脏骤停的常见原因。造成oHCM最常见的原因是肌节的心肌蛋白发生突变。在oHCM患者中，血液离开心脏的左心室流出道（LVOT）被增厚的心肌阻塞。因此，该病也与房室颤动、卒中、心力衰竭和猝死的风险增加有关。许多罹患严重症状性oHCM患者多被建议进行SRT。而这通常需要病患进行开心手术，或是室间隔移除手术，这两类疗法具一定风险，且皆需要特别的照护。因此，急需新的替代疗法来治疗oHCM患者。

Camzyos是一款创新的口服选择性心肌肌球蛋白别构调节剂，靶向oHCM的潜在病理生理学，有望减少患者的心脏过度收缩症状。在临床期和临床前研究中，Camzyos可以降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力，减少LVOT梯度和增加舒张顺应性。Camzyos获美国FDA授予突破性疗法认定。

此次补充新药申请的递交是根据VALOR-HCM临床3期试验的结果。这是一项检视Camzyos在严重性oHCM患者（NYHA 3、4级）疗效与安全性的试验，这些患者根据指引获建议进行SRT手术，共有112位患者入组。试验主要终点为在试验16周时或之前，决定进行SRT手术患者的数量，以及在16周时，根据指南标准，在Camzyos组与安慰剂组中仍具资格进行SRT的患者人数。数据显示，此试验达成主要终点以及所有的次要终点，并在统计上显示极显著的差异。此外，试验中没有观察到新的安全性问题。

BMS心血管开发高级副总裁Roland Chen博士说道：“今年稍早Camzyos的获批对患者而言标志着一项重要的里程碑。而FDA接受这项扩张适应症的申请，将有可能增加Camzyos对病患的益处，这也同时强化我们向患者递送革命性心血管疗法的使命。” 

参考资料：
[1] U.S. Food and Drug Administration (FDA) Accepts Supplemental New Drug Application for CAMZYOS® (mavacamten) in Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy to Reduce the Need for Septal Reduction Therapy. Retrieved October 21, 2022 from https://news.bms.com/news/corporate-financial/2022/U.S.-Food-and-Drug-Administration-FDA-Accepts-Supplemental-New-Drug-Application-for-CAMZYOS-mavacamten-in-Symptomatic-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy-to-Reduce-the-Need-for-Septal-Reduction-Therapy/default.aspx