日前，Gamida Cell公司宣布，FDA已受理其异体干细胞移植疗法Nicord（Omidubicel）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗需要同种异体造血干细胞移植的血癌患者。同时，Omidubicel还被授予优先审评资格，PDUFA日期为2023年1月30日。如果顺利获批，Omidubicel将成为首款异体干细胞移植疗法。

Omidubicel是将脐带血中的细胞在体外培养增殖获得的细胞移植组织，基于Gamida Cell的NAM技术平台（该平台可利用烟酰胺扩展多种细胞类型，包括干细胞、自然杀伤细胞等，并保持其原始表型和效力）开发，含有丰富的干细胞、祖细胞和调节免疫功能的髓样树突出状细胞。

此次Omidubicel的BLA申请基于其关键3期研究结果的支持。该项国际、多中心、随机3期研究(NCT0273029)的要临床终点是使用Omidubicel与使用标准脐带血（UCB）进行异体骨髓移植的血癌患者相比，中性粒细胞植入的中位时间。结果显示，Omidubicel组中性粒细胞植入时间显著减少，接受 omidubicel 的患者中性粒细胞植入的中位时间为 12 天（95% CI：10-15 天），而对照组为 22 天（95% CI：19-25 天）。

研究还显示血小板植入时间缩短，感染减少，住院天数减少。移植后一年的数据显示，Omidubicel具有持续的临床益处，表现为感染并发症显著减少，非复发死亡率降低，复发率没有显著增加，移植物抗宿主病率也没有增加。

新闻稿指出，这是首个获得美国FDA突破性疗法认定的骨髓移植治疗产品，并且在美国和欧盟都获得了孤儿药资格认定。如果获得批准，Omidubicel可能成为需要异体造血干细胞移植患者的首选治疗方法。

文 | 医谷