▎药明康德内容团队编辑

1、深创投等看好！锦篮基因完成2亿元A轮融资，推进3个AAV基因药物临床试验

2月8日，北京锦篮基因科技有限公司（简称“锦篮基因”）宣布完成2亿元A轮融资。本轮融资由华金投资与亦庄国投旗下专精特新基金联合领投，深创投、康居创投等多家知名投资机构联合投资完成。新闻稿显示，本轮融资将继续投入基因治疗新药产品研发，主要包括进入新药临床试验（IND）申请阶段的三款自主研发基因药物的临床试验，新立项的基因药物研发和IND注册申报，基因药物递送技术创新提升等方面。

锦篮基因成立于2018年，研发经营场所位于北京经济技术开发区（BDA）。锦篮基因以“推动中国罕见病基因药物从科研走向临床和患者”为使命，致力于运用前沿的基因研究技术开发先进的基因治疗药物，为罕见病及其他重大疾病提供突破性的创新产品。

该公司官网资料介绍道，其研发团队由知名基因领域专家领衔，核心技术团队出自侯云德院士领导的病毒基因工程国家实验室病毒载体课题组。锦篮基因拥有腺相关病毒（AAV）载体基因药物设计技术平台、新型AAV外壳研究技术平台、基因表达调控元件设计及评价技术平台、AAV载体制备技术研究平台等基因药物开发所需的核心技术能力，公司创始团队与中国顶级科研专家、临床专家、CDMO/CRO公司展开广泛合作。

锦篮基因的基因药物研发管线涵盖神经肌肉疾病领域、感染性疾病、代谢性疾病、眼科、肿瘤等多个研究领域，即将开展临床试验的三款基因药物均为AAV载体注射液，适应症分别是遗传性高甘油三酯血症、脊髓性肌萎缩症（SMA）以及庞贝病，在药品注册分类上同均属于治疗用1类生物制品。

锦篮基因创始人吴小兵博士表示：“感谢投资人对公司业务发展的肯定和支持，锦篮人将持续推进基因药物产品开发，朝向将无药可治的疾病变成一劳永逸治愈方向努力，改变终生用药的痛苦和负担。我们坚持认认真真做药，更关注临床应用，关注治疗给患者带来真正的益处。”

2、祐森健恒完成2亿元A轮融资，推进自身免疫疾病与肿瘤创新药研发

2月8日，祐森健恒生物医药（上海）有限公司（简称“祐森健恒”）宣布近日完成逾2亿元A轮融资。本轮融资由深圳分享投资领投，张江浩珩和盈科资本跟投，原有股东继续参与本轮投资。新闻稿显示，本轮募集资金将用于开展和加快UA007和UA021的全球性临床试验、多个新靶点的小分子药物研发以及特异性双抗药物的开发。

祐森健恒成立于2020年1月，致力于潜在“first-in-class”或“best-in-class”药物研发，聚焦于癌症和自身免疫疾病，瞄准难成药靶点和关键致癌基因。祐森健恒研发管线包括小分子靶向药物、重组蛋白和单/双抗体药物。

目前UA007项目已在中国开展一项用于防治化疗引起的腹泻（CID）的2期临床试验，以及一项用于治疗急性痛风的1期临床试验。CID是癌症化疗的主要副作用之一，是导致病患退出化疗的重要原因，目前临床上缺乏有效治疗药物。另一款针对自身免疫疾病的小分子靶向药物UA021正处于IND enabling阶段，预计将于2022年开展全球临床试验。

祐森健恒董事长李劲松博士表示：“感谢投资人对公司理念和团队的认可，祐森健恒的目标是成为一流的创新药研发公司；未来公司将在国际化市场、组织架构、成本和效率三个方面着力建立高效的转化医学研发体系，针对全球的大品种市场开发成本可控的创新药。”

领投方分享投资联合创始人、医疗健康基金主管合伙人黄反之先生表示：“荣幸参与祐森健恒的A轮融资。祐森健恒已建立相对完善的研发团队且专业及资源互补，聚焦新一代肿瘤及自身免疫领域，拥有广阔的市场发展前景。项目进展成梯度，且适应症具有差异化，具有研发可持续性，期待祐森健恒后期的持续快速发展。”

3、中吉智药完成1.1亿元A轮融资，加速单基因遗传病基因治疗药物开发

2月1日，中吉智药（南京）生物技术有限公司（简称“中吉智药”）宣布近期完成1.1亿元的A轮融资，本轮融资由隆门资本领投，老股东恩然创投本轮继续跟进，另有普华资本、海松医疗基金等多家行业知名基金共同投资。本轮融资将主要用于推进地中海贫血基因治疗项目的IND申请，并加快推动隐性营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）和AAV载体介导的相关基因治疗药物研发。

中吉智药最早于2018年在北京成立研发中心，总部位于南京江北新区生物医药谷。根据官网介绍，其专注于病毒载体介导的经典基因治疗领域，已布局多个单基因遗传病基因治疗项目，其载体工艺基于“病毒产病毒”理念（使用昆虫细胞杆状病毒系统生产病毒载体），具有高纯度、高产能、高活性等特点。此前，中吉智药已经完成了数千万元Pre-A轮融资，投资方为恩然创投旗下基金。

中吉智药三位创始人董文吉、黄粤和张业于1997年进入中国协和医科大学攻读博士学位，均拥有超过二十年连续的基因治疗和基因表达调控领域的深厚底蕴。其中，董文吉博士和黄粤博士同年师从刘德培院士，董文吉博士专注于血红蛋白病等疾病基因治疗研究和病毒载体技术开发，黄粤博士专注研究珠蛋白基因的表达调控，张业博士在真核基因表达调控和基因治疗领域有丰富经验。

新闻稿显示，中吉智药合作医院的研究者发起的用于地中海贫血研发管线的临床研究（IIT）伦理审查已通过；大疱性表皮松解症研发管线也已经获得合作医院的IIT伦理批件。其共有三个药物即将推进到IND阶段，预计2024年前将有1-2个药物拿到2期临床试验数据。

隆门资本创始合伙人王海宁先生表示，“基因疗法是中国生物药领域的热门赛道，也是我近两年关注很多的方向。从广义上说，CAR-T疗法、核酸药物和基因治疗药物等都是基因疗法的范畴。这个大方向里，我们投了近十家企业。每个企业都有差异化，底层技术都很扎实。即便如此，能有机会成为中吉智药的投资人仍然让我非常激动。中吉智药创新的病毒载体工艺，基于‘病毒产病毒’理念，可以大幅降低病毒载体的成本，提升基因治疗的可及性，让更多患者获益。”

参考资料:
[1] 锦闻速递 | 锦篮基因完成2亿元A轮融资，推进3个AAV基因药物临床试验. Retrieved 2022-02-08, from https://mp.weixin.qq.com/s/REbUIwb_YSPqbd5HCvENGQ
[2] 祐森健恒完成2亿元A轮融资，投向自免与肿瘤创新药研发. Retrieved 2022-02-08, from https://mp.weixin.qq.com/s/feIzta1b6O2Hp4Ia_mAxog
[3]中吉智药完成1.1亿元A轮融资，团队携20余年经验加速基因治疗药物开发. Retrieved 2022-02-08, from https://mp.weixin.qq.com/s/lBhVrWlpV1xfHfXnQ44d7g