近日，诺华公布了其2021年业绩，旗下有14款产品销售业绩迈入“10亿美元俱乐部”，其中，基因疗法Zolgensma销售收入达到13.51亿美元，同比增长46%，主要得益于在欧洲和新兴市场的扩张以及美国市场的稳定销售。

Zolgensma于2019年5月获美国FDA批准上市，用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，其通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，产生正常的SMN1蛋白，从而改善运动神经元等受累细胞的功能，该疗法为一次性治疗，定价212.5万美元（折合人民币超1350万元），被称为“史上最贵药物”。

截止目前，Zolgensma已在全球42个国家和地区获批，在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用，2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）。

去年10月，诺华在中国递交了Zolgensma的临床试验申请，今年1月，Zolgensma在中国获得临床试验默示许可，这也意味着Zolgensma离中国上市更近了一步。

在SMA治疗领域，除了Zolgensma，还有其他两款SMA疗法获批，分别是渤健的Spinraza（诺西那生钠注射液）以及罗氏的Evrysdi，且两者均已在国内获批上市。

Spinraza于2016年12月获美国FDA批准上市，于2019年2月获得国家药监局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），这也是国内首个获批治疗SMA的药物。此前Spinraza国内定价接近70万一支，2021年调整价格后降到55万/针，2021年12月，Spinraza被纳入最新医保目录，价格降至33000/支，降幅超90%。销售业绩方面，Spinraza在2020年的全球销售额为20.5亿美元，2021年上半年为10.2亿美元，同比增长3.7%。

Evrysdi于2020年8月获FDA批准上市，于2021年6月获中国药监管理局批准上市，用于治疗2月龄及以上患者的SMA，这也是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物，国内定价为6.38万元（60mg/瓶），据报道，艾满欣在美国的定价需参考患者的体重，年治疗费用约237万元人民币，销售业绩方面，其2021年上半年全球销售额为2.43亿瑞士法郎（约为2.65亿美元）。

文 | 医谷